“Le Terapie CAR-T: l’accesso ai pazienti”, presentato il secondo Volume del progetto ‘Cell Therapy Open Source’

Una rete di collegamento per le strutture italiane che somministrano queste terapie; la definizione di un DRG specifico per il trattamento con CAR-T; l’importanza di un dialogo costante tra specialisti e pazienti, in cui le Associazioni di pazienti siano un elemento fondamentale; un’attenta analisi del percorso sociosanitario del paziente volto a migliorarlo.

Queste alcune delle priorità emerse dal più recente aggiornamento del Progetto ‘Cell Therapy Open Source’ nato dalla collaborazione di Gilead Sciences e Osservatorio Terapie Avanzate che si pone l’obiettivo di monitorare i cambiamenti generati dall’arrivo di terapie cellulari come le CAR-T per individuare e superare le criticità per i pazienti e il Sistema Sanitario Nazionale.

È stato presentato il secondo volume del progetto “Cell Therapy Open Source”, “Le Terapie CAR-T: l’accesso ai pazienti”, scaricabile dal sito di Osservatorio Terapie Avanzate https://www.osservatorioterapieavanzate.it/progetti/cell-therapy-open-source. Il progetto, nato nel 2020 dalla collaborazione di Gilead Sciences e Osservatorio Terapie Avanzate, ha voluto creare un documento di discussione e riflessione ‘aperto’ – in costante aggiornamento – sulle Terapie a base di cellule CAR-T; un percorso che consente di seguire e valutare i cambiamenti generati dall’introduzione e dall’utilizzo di queste terapie in Italia.

“Siamo molto orgogliosi di avere redatto e appena concluso il Volume 2 del progetto “Cell Therapy Open Source. Questo secondo volume punta l’attenzione sull’effettivo accesso di queste terapie da parte dei pazienti. Partendo dalla prospettiva dei pazienti, che attendono i frutti di questa rivoluzione biomedica, e con le testimonianze degli specialisti che sono in prima linea per erogare le CAR-T a chi ne può beneficiare. Ne emerge un quadro complesso con tutta una serie di criticità, non solo per quel che riguarda il percorso di accesso, ma anche sul fronte delle informazioni di cui devono disporre i pazienti. Criticità sulle quali lavorare sia a livello regionale che nazionale. Il confronto tra le diverse esperienze regionali che abbiamo raccolto nel documento offre diversi spunti di riflessione che possono costituire le tappe da seguire per la ridefinizione del percorso di cura del paziente e migliorare quindi l’accesso alle terapie innovative”, ha affermato Francesco Macchia, Coordinatore di Osservatorio Terapie Avanzate.

L’importanza di un dialogo tra specialisti e pazienti, in cui le Associazioni di pazienti rappresentino un elemento fondamentale, il bisogno di istituire una Rete di centri solidamente collegati tra loro secondo modelli efficaci come quello di “Hub & Spoke”, la necessità di definire Percorsi Diagnostico-Terapeutico Assistenziali (PDTA) che includano le terapie a base di CAR-T, la mancanza di una voce specifica nel “Diagnosis Related Group” (DRG) per queste forme di trattamento e la problematica dell’informatizzazione dei dati sono solo alcune delle tematiche affrontate in questo volume, che riporta le esperienze dei pazienti e di alcune grandi realtà ospedaliere in Italia.

“Attraverso l’esperienza dei pazienti si possono evidenziare i loro bisogni reali e concreti. È necessario un cambio di paradigma nel coinvolgimento delle associazioni dei pazienti, per stabilire insieme obiettivi e strategie che tengano conto del loro punto di vista; un coinvolgimento che dovrà essere sempre più sistematico e strutturato. Un nuovo approccio che tenga conto della scienza laica espressa da queste persone, conoscenze specifiche che non si possono studiare su alcun libro, ma che derivano dall’aver sperimentato sulla propria pelle l’esperienza di malattia.

Le terapie CAR-T hanno delineato un quadro complesso, in quanto se da un lato il loro valore clinico è indiscutibile, dall’altro sono ancora tanti i temi discussi in termini di informazione, comunicazione, accesso, sostenibilità e qualità di vita dei pazienti.

Sarà fondamentale la costruzione di un modello di presa in carico che possa essere in grado di rendere disponibili questa importante innovazione ai pazienti attraverso un accesso rapido ed omogeneo sul territorio, obiettivo raggiungibile solo grazie ad un dialogo tra tutti gli stakeholder coinvolti: l’accademia, l’industria del farmaco, le Istituzioni, gli operatori sanitari, le associazioni e i pazienti. Questo è il vero punto di partenza”, ha affermato Davide Petruzzelli, presidente La Lampada di Aladino Onlus e Coordinatore Nazionale F.A.V.O. Neoplasie Ematologiche.

 Il Ministero della Salute, l’AIFA e alcune regioni stanno lavorando alla creazione di percorsi organizzativi per i pazienti che possono beneficiare di queste terapie, ma è necessario aprire un confronto a livello nazionale e locale tra specialisti e decisori per valutare le criticità e per creare le premesse affinché questa innovazione abbia pieno successo. Lo scenario è quindi in costante mutamento e sempre più complesso.

Una complessità che non deriva solo dall’evoluzione del ventaglio terapeutico e dai possibili utilizzi, ma anche dal percorso al quale il paziente è sottoposto per accedere in concreto a queste terapie. Su scala regionale sono emerse, infatti, differenze nell’attuazione dei percorsi che conducono all’erogazione della terapia. Si evidenzia una forte disomogeneità a livello nazionale, con una sproporzione di centri accreditati per l’erogazione di CAR-T tra le Regioni del Nord Italia e quelle del Sud, causando diversi problemi ai pazienti i quali, in alcuni casi, sono costretti a spostarsi anche a grandi distanze dalle zone in cui vivono.

Si avverte, pertanto, la necessità di una regia nazionale per gestire la complessità clinica ed organizzativa di un percorso diagnostico-terapeutico-assistenziale (PDTA) rivolto alle terapie a base di cellule CAR-T. Per abbattere le barriere che ostacolano l’accesso dei pazienti alle CAR-T è necessario guardare alle attuali infrastrutture da una prospettiva più ampia, definendo standard organizzativi che producano una maggior omogeneità di accesso sull’intero territorio nazionale.

Solo con un dialogo costruttivo tra tutti gli attori coinvolti è possibile costruire un modello per la miglior gestione dell’accesso a queste terapie: dai rappresentanti dell’industria farmaceutica ai ricercatori, dai medici e tutte le figure sanitarie coinvolte nella reale presa in carico del paziente sino alle Istituzioni.

“Uno dei pilastri della ricerca Gilead è quello dell’oncoematologia. Ci siamo mossi anzitutto nell’ambito delle CAR-T, terapie innovative per patologie ematologiche, oggi approvate per il trattamento di alcune forme rare di linfoma e leucemia. Abbiamo poi avviato una serie di ricerche e collaborazioni nell’ambito dei tumori solidi e dell’immunoncologia e, anche in questo caso, grazie alla ricerca interna combinata con diverse partnership esterne, abbiamo raggiunto obiettivi clinici che con approcci non collaborativi non sarebbero stati raggiungibili”, ha dichiarato Valentino Confalone, Vice President e General Manager di Gilead Sciences Italia. “In questo scenario, l’industria farmaceutica e noi di Gilead svolgiamo un ruolo chiave, ritenendo la partnership tra pubblico e privato fondamentale per assicurare un ulteriore sviluppo delle terapie avanzate in Italia e un più ampio accesso alle stesse da parte dei pazienti”. E ha aggiunto: “Gilead oggi è l’unica azienda italiana a disporre di due trattamenti CAR-T approvati, un impegno che quest’anno si rafforza ulteriormente con il nostro ingresso in oncologia, in particolare nel trattamento del carcinoma mammario metastatico triplo negativo. Questo è, dunque, un anno importante, per noi e ancor più per i pazienti che finalmente potranno avere accesso a terapie innovative e che speriamo possano beneficiarne in numero sempre maggiore”.

Hanno partecipato alla stesura del secondo volume:

Prof. Emanuele Angelucci, Direttore U.O.C Ematologia e Centro Trapianti, IRCCS Ospedale Policlinico San Martino, Genova

Dott. Roberto Cairoli, Direttore S.O.C. Ematologia, ASST – Grande Ospedale Metropolitano di Niguarda, Milano

Prof. Ruggero De Maria, Presidente Alleanza Contro il Cancro, Vicedirettore Scientifico dell’IRCCS Fondazione Policlinico Gemelli, Roma

Dott. Stefano Manfredi, Direttore Generale Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori, Milano

Dott. Enrico Orzes, giornalista scientifico Osservatorio Terapie Avanzate

Dott. Davide Petruzzelli, La Lampada di Aladino Onlus, F.A.V.O. Neoplasie Ematologiche

Dott. Riccardo Saccardi, Direttore SODc Terapie Cellulari e Medicina Trasfusionale, Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Firenze