Prima terapia genica in UE basata su CRISPR per beta-talassemia
16Dic, 2023

Prima terapia genica in UE basata su CRISPR per beta-talassemia

Parere positivo da parte del CHMP di EMA per CASGEVY® (exagamglogene autotemcel), la prima terapia di editing genico basata su CRISPR/Cas9 per il trattamento della beta-talassemia trasfusione-dipendente e dell’anemia falciforme – Una volta approvata dalla Commissione Europea, i pazienti di età pari o superiore a 12 anni affetti da beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni (transfusion-dependent beta thalassemia, […]

Vertex e CRISPR Therapeutics annunciano che EMA ha accolto la domanda di autorizzazione all’immissione in commercio per exa-cel
25Gen, 2023

Vertex e CRISPR Therapeutics annunciano che EMA ha accolto la domanda di autorizzazione all’immissione in commercio per exa-cel

La presentazione della domanda è supportata dai risultati di due studi globali di Fase 3 condotti su exa-cel in persone affette da anemia falciforme o da beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni –  Vertex Pharmaceuticals (Europa) e CRISPR Therapeutics (Nasdaq: CRSP) annunciano oggi che l’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha accolto favorevolmente la domanda di autorizzazione […]