Fibrosi Cistica, parere positivo del CHMP per ALYFTREK®: un nuovo passo avanti nel trattamento
Un’unica somministrazione giornaliera per migliorare la qualità di vita dei pazienti
Nuove speranze per le persone con fibrosi cistica: il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha dato parere positivo all’approvazione di ALYFTREK® (deutivacaftor/tezacaftor/
ALYFTREK® si distingue per una somministrazione unica giornaliera e per risultati clinici promettenti: negli studi di Fase 3 si è dimostrato non inferiore a KAFTRIO® (ivacaftor/tezacaftor/
“ALYFTREK® potrebbe offrire una terapia modulatrice altamente efficace, migliorando ulteriormente la qualità di vita dei pazienti affetti da fibrosi cistica,” ha dichiarato Carmen Bozic, Chief Medical Officer di Vertex. “Con una formulazione più pratica, continuiamo il nostro impegno per rendere accessibili terapie trasformative.”
Il farmaco è già stato approvato negli Stati Uniti e nel Regno Unito, mentre sono in corso valutazioni regolatorie in Canada, Svizzera, Australia e Nuova Zelanda.
Un progresso fondamentale nella gestione della fibrosi cistica
Secondo Marcus A. Mall, Direttore del Dipartimento di Medicina Respiratoria Pediatrica alla Charité Universitätsmedizin di Berlino, “i modulatori CFTR hanno rivoluzionato il trattamento della fibrosi cistica e ALYFTREK® rappresenta un ulteriore passo avanti, grazie ai miglioramenti evidenziati nei livelli di cloruro sudorale, associati a una migliore funzionalità polmonare e a una maggiore sopravvivenza.”
Cos’è la fibrosi cistica
La fibrosi cistica è una malattia genetica rara e progressiva, che interessa polmoni, fegato, pancreas, tratto gastrointestinale e organi riproduttivi. È causata da mutazioni del gene CFTR, che determinano un’alterazione del flusso di sali e acqua attraverso le cellule, provocando l’accumulo di muco denso nei polmoni e aumentando il rischio di infezioni croniche e danni respiratori.
In Europa, Nord America e Australia sono circa 94.000 le persone colpite. Sebbene l’aspettativa di vita sia migliorata grazie ai progressi terapeutici, la fibrosi cistica resta una malattia grave, con un’età mediana di decesso intorno ai 30 anni.
Oggi, oltre due terzi dei pazienti diagnosticati hanno accesso a terapie basate su modulatori CFTR, come quelle sviluppate da Vertex.
Come funziona ALYFTREK®
La combinazione di deutivacaftor, tezacaftor e vanzacaftor agisce su diversi aspetti della proteina CFTR:
- Tezacaftor e vanzacaftor favoriscono il corretto ripiegamento e il trasporto della proteina alla superficie cellulare;
- Deutivacaftor potenzia l’apertura del canale CFTR, migliorando il flusso di sale e acqua.
Questo meccanismo contribuisce a normalizzare la concentrazione di cloruro nel sudore e a contrastare le manifestazioni cliniche della malattia.
Pianeta Salute continuerà a seguire gli sviluppi regolatori e clinici del farmaco.
