Ravulizumab rappresenta una nuova frontiera nella gestione della miastenia gravis generalizzata, una patologia debilitante caratterizzata da debolezza muscolare e affaticamento progressivo che colpisce circa 17.000 persone in Italia. Grazie alla collaborazione tra AstraZeneca e Alexion, questo farmaco innovativo è ora rimborsabile e disponibile come terapia aggiuntiva per i pazienti adulti con anticorpi specifici, offrendo un'opzione fondamentale per chi non risponde alle terapie tradizionali. La miastenia gravis è una malattia autoimmune che interferisce con la trasmissione dei segnali neuromuscolari, causando sintomi che vanno dalla ptosi oculare alla difficoltà nel parlare, deglutire e respirare, con un impatto devastante sulla qualità di vita dei pazienti.
Ravulizumab, un anticorpo monoclonale mirato, agisce bloccando il sistema del complemento per prevenire il danno alla giunzione neuromuscolare, migliorando così la funzione muscolare e riducendo la disabilità. Con un regime di somministrazione ogni otto settimane, permette un controllo efficace della malattia con minor frequenza rispetto alle terapie precedenti, migliorando significativamente la gestione e la quotidianità dei pazienti. Gli studi clinici hanno confermato l’efficacia e la sicurezza di ravulizumab, evidenziando come questo trattamento riesca a ridurre la disabilità e i sintomi associati alla miastenia, con un impatto positivo e misurabile sia a livello fisico che psicologico.
La testimonianza di chi vive con la miastenia gravis sottolinea l'importanza di questo farmaco: per molti, la patologia rappresenta una vera e propria battaglia quotidiana, che influisce sulla sfera sociale, lavorativa e affettiva, creando isolamento e sfide psicologiche. Associazioni come AIM, con il supporto di nuove sedi locali, stanno facendo la differenza offrendo supporto, risorse e la possibilità di condividere esperienze, aiutando i pazienti a sentirsi parte di una comunità che comprende e sostiene.
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Interviste a: Dott. Michelangelo Maestri Tassoni, Dipartimento di Neuroscienze Azienda Ospedaliero-Universitaria Pisana; Prof. Raffaele Iorio, Università Cattolica del Sacro Cuore, UOC Neurologia Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS; Dott. Renato Mantegazza, Presidente AIM e Neurologo Emerito Istituto Carlo Besta, Milano; Anna Chiara Rossi, VP & General Manager Italy di Alexion – Astrazeneca Rare Disease; Mariangela Pino, Segretario e socio AIM sezione Lazio.