16Dic, 2023
Prima terapia genica in UE basata su CRISPR per beta-talassemia
Parere positivo da parte del CHMP di EMA per CASGEVY® (exagamglogene autotemcel), la prima terapia di editing genico basata su CRISPR/Cas9 per il trattamento della beta-talassemia trasfusione-dipendente e dell’anemia falciforme – Una volta approvata dalla Commissione Europea, i pazienti di età pari o superiore a 12 anni affetti da beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni (transfusion-dependent beta thalassemia, […]