Momelotinib: Una Nuova Speranza per i Pazienti con Mielofibrosi

L’arrivo di momelotinib segna una svolta importante per chi soffre di mielofibrosi, una malattia del midollo osseo che compromette la produzione di cellule del sangue, causando anemia, affaticamento e un ingrossamento della milza che può risultare debilitante. Con l’approvazione ufficiale da parte dell’EMA, questo nuovo farmaco introduce un trattamento più mirato e tollerabile, capace di […]

Prima terapia genica in UE basata su CRISPR per beta-talassemia

Parere positivo da parte del CHMP di EMA per CASGEVY® (exagamglogene autotemcel), la prima terapia di editing genico basata su CRISPR/Cas9 per il trattamento della beta-talassemia trasfusione-dipendente e dell’anemia falciforme – Una volta approvata dalla Commissione Europea, i pazienti di età pari o superiore a 12 anni affetti da beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni (transfusion-dependent beta thalassemia, […]