Ipofosfatasia: Nuova Terapia e Prospettive per i Pazienti | HPP e Asfotase Alfa
14Mar, 2025

Ipofosfatasia: Nuova Terapia e Prospettive per i Pazienti | HPP e Asfotase Alfa

Ipofosfatasia (HPP): Importanti novità nel trattamento di questa malattia rara! La rimborsabilità di Asfotase Alfa segna una svolta per chi soffre di ipofosfatasia severa. Scopri tutto in questo video con esperti del settore.  Cos’è l’Ipofosfatasia? L’ipofosfatasia (HPP) è una malattia genetica rara causata da un deficit di fosfatasi alcalina, un enzima essenziale per lo sviluppo osseo. Si manifesta con: ✅ Ipomineralizzazione ossea, con rischio […]

Malattie rare da accumulo lisosomiale: è disponibile anche in Italia olipudasi alfa, primo e unico trattamento specifico per l’ASMD
27Nov, 2023

Malattie rare da accumulo lisosomiale: è disponibile anche in Italia olipudasi alfa, primo e unico trattamento specifico per l’ASMD

Con la pubblicazione in Gazzetta Ufficiale della Determina di rimborsabilità, è oggi disponibile anche in Italia olipudasi alfa, la prima e unica terapia enzimatica sostitutiva specifica per il trattamento delle manifestazioni non neurologiche, non centrali (non-CNS) dell’ASMD (deficit di sfingomielinasi acida) in pazienti pediatrici e adulti.  L’ASMD, storicamente nota come malattia di Niemann-Pick di tipo A, A/B e […]