PREPARATI DI IMMUNOGLOBULINE IPERIMMUNI, ANTICORPI MONOCLONALI PER GRAVI SINTOMI RESPIRATORI E VACCINI TRA LE AREE DELL’IMPEGNO DI CSL BEHRING

Plasmaderivati sono salvavita, dal SIMTI sottolineato il loro valore essenziale nella salute pubblica.
Servono fino a mille donazioni per trattare un solo paziente per un anno

La domanda globale di iè in forte aumento specialmente dopo che la pandemia di Covid-19 ne ha messo a fuoco l’utilità per la salute pubblica. I plasmaderivati erano farmaci noti solo ai relativi pazienti ma sono diventati molto famosi grazie alle sperimentazioni che hanno visto il cosiddetto ‘plasma iperimmune’ (plasma da paziente convalescente, ricco di anticorpi anti-SARS-CoV-2) come terapia per contrastare il virus e alle sperimentazioni che stanno per partire con le Immunoglobuline (IG) iperimmuni, concentrati altamente purificati di immunoglobuline (quindi dei soli anticorpi) ad elevato titolo anti-SARS-CoV-2. E’ quanto emerso dal Simposio che si è svolto durante il Congresso virtuale della Società Italiana di Medicina Trasfusionale (SIMTI) 2020.

L’impegno di una azienda attiva nella produzione di plasmaderivati, fra cui le immunoglobuline, come CSL Behring nella lotta al COVID-19 si svolge nel solco delle sue competenze base: l’immunologia e l’esperienza nella produzione di immunoglobuline specifiche (cioè ad elevato titolo anticorpale nei confronti di uno specifico agente patogeno) che si accompagna ad una capacità industriale per il frazionamento del plasma di primo livello. Inoltre, la presenza, nell’ambito del gruppo CSL, di una azienda produttrice di vaccini anti-influenzali consente di condividere tecnologie e mezzi per contribuire, con altri partner, alla produzione di un vaccino anti-COVID-19.

“Per contrastare la pandemia sono necessarie alleanze e ampie collaborazioni scientifiche affinché ognuno metta in campo le proprie competenze e capacità industriali” sottolinea il Dottor Learco Mottola, Direttore Medico di CSL Behring S.p.A. intervenuto al Simposio: “Con Takeda abbiamo fondato la «COVID-19 Plasma Alliance» per sviluppare un preparato di immunoglobuline iperimmuni contro il virus della COVID-19. A questa iniziativa hanno aderito anche BPL, Biotest, LFB e Octapharma. Successivamente anche ADMA Biologics, BioPharma Plasma, GC Pharma, Sanquin, Liminal Bioscience e National Bioproducts Institute si sono aggiunte. In casi di tale gravità e urgenza è necessario mettere in campo e in comune tutte le risorse per rispondere con mezzi eccezionali ad una situazione eccezionale. E siamo lieti di annunciare che lo studio clinico di fase III con il preparato di IG iperimmuni, frutto di questa collaborazione, è pronto alla partenza: la prossima settimana si aprirà la fase di reclutamento dei pazienti”.

“In occasione del COVID-19” ha dichiarato di recente Bill Mezzanotte, MD, Vicepresidente esecutivo, Capo Ricerca e Sviluppo e Chief Medical Officer di CSL Behring “siamo scesi tutti in campo e lottiamo tutti uniti, insieme a molti partner esterni. Che si tratti di prevenzione con i vaccini, o di inibire la progressione dell’infezione con una IG iperimmune, o di utilizzare i nostri anticorpi monoclonali, come CSL312, per bloccarne i gravi effetti, siamo in prima linea con le nostre competenze”.

Lo scorso luglio CSL Behring ha iniziato la sperimentazione su 124 pazienti positivi al Covid-19 per valutare un anticorpo monoclonale (CSL312) contro il distress respiratorio indotto da COVID-19. Si tratta di uno studio di Fase 2, controllato con placebo, che valuterà̀ la sicurezza e l’efficacia di CSL312 – un anticorpo monoclonale che blocca una delle prime fasi dell’infiammazione – nel prevenire la progressione di COVID-19 e nel migliorare l’outcome clinico nei pazienti per fornire ai medici uno strumento efficace nella lotta contro questo virus.

Per comprendere l’importanza delle proteine estratte dal plasma basterebbe pensare al fatto che per trattare un paziente affetto da immunodeficienza primitiva (che necessita di IG) per un anno servono 130 donazioni di plasma, per chi soffre di deficit di alfa1-antitripsina ne servono 900 e per assicurare le cure necessarie ad un paziente affetto da angioedema ereditario, che necessita di C1-inibitore, ne servono circa 1.000. Questo nel momento esatto in cui la pandemia ha determinato una diminuzione delle donazioni a causa dell’impossibilità a raggiungere i centri trasfusionali.

Nel corso dello stesso simposio CSL Behring ha voluto dare rilievo ad una delle patologie coagulative che beneficiano di medicinali plasmaderivati e che, perciò, coinvolgono anche i trasfusionisti, la malattia di von Willebrand, Di questo tema ha parlato uno dei massimi esperti mondiali, il Prof. Augusto B. Federici, Professore Associato di Ematologia dell’Università degli Studi di Milano e Direttore della Struttura Complessa di Ematologia e Medicina Trasfusionale Ospedale L. Sacco e Polo Universitario ASST Fatebenefratelli.

La malattia di von Willebrand (VWD) è la più comune patologia emorragica ereditaria e interessa quasi l’1% degli individui di entrambi i sessi. E’ causata da una carenza di un fattore di coagulazione conosciuto come fattore di von Willebrand (VWF) causata da mutazioni nel gene VWF (12p13.3). Si tratta di una proteina fondamentale per la formazione del coagulo. Inizialmente, il fattore di Von Willebrand promuove l’adesione delle piastrine alle pareti danneggiate del vaso sanguigno e, successivamente, fa da ponte tra una piastrina e l’altra, agendo come un collante e favorendo così la formazione del coagulo. Inoltre, lega il fattore VIII della coagulazione, proteggendolo dalla degradazione da parte degli enzimi del plasma che frammentano le proteine (proteasi).

Il gene difettoso, a differenza del gene dell’emofilia, non è situato sui cromosomi sessuali e, pertanto, la malattia colpisce in eguale misura gli uomini e le donne. Le manifestazioni più caratteristiche della VWD sono: emorragie delle mucose (sanguinamenti dal naso, menorragia: eccessiva perdita di sangue durante la fase mestruale), sanguinamento gengivale, emorragie gastrointestinali, tracce ematiche nelle urine, emorragie cutanee (ecchimosi, ematomi) che insorgono a seguito di traumi anche banali.

La sindrome di Von Willebrand acquisita (AVWS) è, invece, un difetto della coagulazione acquisito, molto raro, che si presenta solitamente in soggetti che non hanno nella loro anamnesi personale o familiare difetti della coagulazione. La AVWS è la conseguenza di una condizione concomitante (neoplasie, patologie cardiovascolari o autoimmuni) che va ad interferire con l’attività del VWF, determinando manifestazioni cliniche sovrapponibili a quelle della forma congenita. Sia nel caso di VWD che AVWD, i concentrati di VWF, derivati dal plasma di donatori, vengono comunemente utilizzati, unitamente ad altre terapie, nella prevenzione e nel trattamento degli eventi emorragici.

La malattia viene classificata in tre gruppi principali, in base al deficit di fattore di Von Willebrand:

– Forma con difetto quantitativo parziale (tipo 1) che riguarda il 75% circa dei soggetti affetti da questa malattia e che generalmente soffrono di una forma di grado lieve o intermedio;
– Forma con un difetto qualitativo (tipo 2), vale a dire della funzione, a sua volta suddivisa in quattro sottotipi (2A, 2B, 2M, 2N).

– Forma con difetto quantitativo totale (tipo 3): i soggetti che soffrono di questa forma hanno le emorragie più precoci e più gravi;

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