Congresso annuale dell’Associazione Europea di Ematologia (EHA) Vertex presenta dati positivi a lungo termine e annuncia progressi sull’espansione dell’accesso globale a CASGEVY®

Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) ha annunciato oggi dati positivi a lungo termine relativi a exagamglogene autotemcel (exa-cel) derivanti da studi clinici globali condotti su persone affette da anemia falciforme severa (SCD) o beta-talassemia trasfusione-dipendente (TDT).

Epilessie rare e disturbi del neurosviluppo: una nuova speranza grazie a Radiprodil

Una collaborazione internazionale apre la strada a un farmaco innovativo per i bambini con crisi epilettiche gravi e patologie neurologiche genetiche oggi senza cura Nel campo delle epilessie rare e dei disturbi del neurosviluppo, la ricerca farmaceutica compie un passo avanti importante. Angelini Pharma ha annunciato una collaborazione strategica con la biotech americana Green Therapeutics Inc. per lo […]

Colite ulcerosa e Morbo di Crohn: svolta terapeutica con il primo inibitore selettivo dell’interleuchina 23

Guselkumab ottiene la doppia approvazione europea per il trattamento delle due principali malattie infiammatorie croniche intestinali. Un nuovo approccio terapeutico che promette efficacia, flessibilità e miglioramento della qualità di vita per milioni di pazienti. Le malattie infiammatorie croniche intestinali – in particolare colite ulcerosa e morbo di Crohn – affliggono milioni di persone in Europa e nel mondo, con sintomi spesso […]

Sclerosi Multipla: uno studio immunologico svela come le vescicole extracellulari – piccolissime entità biologiche – mostrano un grande potenziale nella malattia

Un nuovo studio, coordinato dal Dipartimento di Medicina Molecolare e Biotecnologie Mediche (DMMBM) dell’Università degli Studi di Napoli Federico II e dall’Istituto degli Endotipi in Oncologia, Metabolismo e Immunologia “G. Salvatore”, Consiglio Nazionale delle Ricerche (IEOMI-CNR) ha messo in luce il ruolo cruciale giocato da particolari minuscole entità biologiche, le vescicole extracellulari, nella perdita della […]

CAR-T: la terapia che cambia il destino del tumore del sangue

Un’innovazione che nasce dalla ricerca e dà speranza a chi ha esaurito tutte le altre opzioni terapeutiche Nel campo dell’ematologia, poche innovazioni hanno avuto un impatto tanto dirompente quanto le terapie CAR-T. In soli pochi anni, questo trattamento ha cambiato il paradigma della cura dei tumori del sangue, offrendo una possibilità concreta di guarigione a pazienti che, […]

ICAR – HIV e ottimizzazione della terapia: nuove evidenze cliniche e prospettive personalizzate grazie ai nuovi studi a garanzia del singolo

“Per ogni strategia terapeutica è essenziale una selezione attenta dei pazienti, basata sulla loro storia immuno-virologica: ottimizzazione significa costruire un trattamento che tenga conto delle caratteristiche uniche di ogni persona” sottolinea il Prof. Giovanni Di Perri, Ordinario di Malattie Infettive, Università di Torino Nuovi studi italiani confermano efficacia, persistenza e tollerabilità della terapia antiretrovirale per […]

Nerandomilast rallenta il declino della funzionalità polmonare nella IPF e nella PPF, con valori simili di interruzione rispetto al placebo

Gli studi globali di fase III dimostrano che nerandomilast ha rallentato il declino della funzionalità polmonare nella IPF e nella PPF, con valori simili di interruzione rispetto al placebo Il farmaco sperimentale nerandomilast ha soddisfatto l’endpoint primario di entrambi gli studi di fase III, FIBRONEER™-IPF e FIBRONEER™-ILD, riducendo in misura significativa il declino della capacità […]

ViVa: una biobanca all’avanguardia per la ricerca traslazionale e lo sviluppo sostenibile

Presentato nell’ambito della European Biobank Week, il progetto dell’Istituto Superiore di Sanità prevede la realizzazione di una struttura innovativa, grazie al partner tecnico Gruppo SIAD ViVa, una delle biobanche di ricerca più grandi di Italia: 700 metri quadri dove verranno conservati fino a 5 milioni di campioni biologici, inclusi campioni umani, animali ed ecologici. Un progetto ambizioso che […]

Malattia da IgG4: al Congresso EASL 2025 le nuove speranze di cura per una patologia rara e spesso misconosciuta

Da Amsterdam arrivano importanti novità sulla diagnosi e il trattamento della malattia correlata alle IgG4: un disturbo raro, sistemico e spesso sottovalutato che coinvolge fegato, pancreas e vie biliari Si è appena concluso ad Amsterdam il Congresso EASL 2025, il più rilevante appuntamento internazionale dedicato all’epatologia e alle malattie del fegato. Con oltre 8.000 specialisti da tutto […]

Fibrosi Cistica, parere positivo del CHMP per ALYFTREK®: un nuovo passo avanti nel trattamento

Un’unica somministrazione giornaliera per migliorare la qualità di vita dei pazienti Nuove speranze per le persone con fibrosi cistica: il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha dato parere positivo all’approvazione di ALYFTREK® (deutivacaftor/tezacaftor/vanzacaftor), il nuovo modulatore CFTR di Vertex Pharmaceuticals destinato a pazienti dai 6 anni in […]