Medicina di precisione: come le terapie personalizzate stanno rivoluzionando oncologia e malattie rare
Che cos’è la medicina di precisione e quali sono i vantaggi della personalizzazione delle cure per i pazienti
La medicina di precisione è un modello clinico avanzato che adatta il trattamento medico alle caratteristiche biologiche individuali di ogni paziente, basandosi sul suo profilo genetico e molecolare. Questo approccio supera il concetto di cura generica, permettendo di individuare bersagli specifici per colpire la patologia alla radice. Grazie all’innovazione scientifica, è oggi possibile aumentare l’efficacia delle terapie, minimizzare il rischio di tossicità e migliorare la qualità della vita, garantendo al contempo una maggiore sostenibilità per il sistema sanitario attraverso l’appropriatezza prescrittiva.
Il passaggio verso un approccio terapeutico ritagliato sul singolo individuo rappresenta la sfida principale discussa recentemente presso l’Auditorium del Ministero della Salute. L’evento ha riunito i massimi esperti per delineare il futuro di un modello che sta cambiando radicalmente la gestione dei tumori solidi e del sangue.
Secondo Mauro Biffoni, direttore del Dipartimento di Oncologia e Medicina Molecolare dell’ISS, negli ultimi due decenni sono stati approvati centinaia di farmaci con bersaglio molecolare. Questa disponibilità permette agli oncologi di disporre di un prontuario terapeutico estremamente ampio per agire su alterazioni specifiche.
La ricerca sulla biologia dei tumori è in costante evoluzione. La capacità di tradurre i dati genetici in scelte cliniche concrete permette non solo di selezionare la molecola corretta, ma di calibrare dosaggi e combinazioni per massimizzare i benefici clinici riducendo gli eventi avversi.
Marzia Del Re, professoressa di farmacologia alla San Camillus International University, sottolinea come la medicina di precisione aiuti a gestire il paziente nella sua completezza. Identificare mutazioni negli enzimi che metabolizzano i farmaci è fondamentale per evitare tossicità farmacologiche gravi.
Se l’oncologia ha fatto da apripista, è nel campo delle malattie rare che questa disciplina esprime il suo potenziale più profondo. Un esempio è la mastocitosi sistemica indolente, dove la comprensione del meccanismo molecolare permette di agire direttamente sulla causa della patologia.
Massimo Triggiani, ordinario di medicina interna all’Università di Salerno, spiega che conoscere l’esatto errore genetico permette di utilizzare farmaci in grado di bloccare solo il gene alterato. Questo evita di interferire con le cellule sane, garantendo una netta riduzione degli effetti collaterali.
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L’integrazione di queste innovazioni richiede però una visione d’insieme. Claudio Pelosi, Direttore Market Access di Blueprint Medicines, evidenzia come la medicina di precisione contribuisca al miglioramento del sistema salute, puntando su appropriatezza dei trattamenti e miglior utilizzo delle risorse pubbliche.
In questo scenario, il ruolo delle farmacie ospedaliere è centrale. Raffaella La Russa, coordinatrice SIFO, ribadisce l’importanza di creare reti professionali multidisciplinari per formare il personale sanitario e garantire che ogni paziente riceva tempestivamente la terapia più indicata.
Per chi convive con una malattia rara, l’avvento di queste cure rappresenta una reale prospettiva di cambiamento. Patrizia Marcis, presidente di Asimas, conferma come queste innovazioni rafforzino la speranza dei pazienti di ricevere risposte assistenziali rimaste a lungo insoddisfatte.
La medicina di precisione non è più una visione futuribile, ma una realtà consolidata. La sfida attuale resta l’equità di accesso, affinché l’eccellenza della ricerca italiana possa tradursi in un beneficio concreto per ogni cittadino, rendendo il servizio sanitario più moderno e vicino alle necessità dei singoli.
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