🧬 Microangiopatia trombotica post-trapianto: una nuova speranza grazie a un anticorpo monoclonale
Una ricerca internazionale presentata all’EHA 2025 rilancia la speranza per i bambini colpiti da questa grave complicanza post-trapianto, con risultati sorprendenti su sopravvivenza e risposta clinica
La microangiopatia trombotica post-trapianto è una complicanza rara ma gravissima, che può colpire soprattutto i bambini sottoposti a trapianto di cellule staminali ematopoietiche. Provoca un danno ai piccoli vasi sanguigni (microvasculatura), con conseguenze potenzialmente letali: consumo delle piastrine, anemia, danno agli organi vitali. Fino ad oggi, purtroppo, non esisteva una terapia approvata e la prognosi era spesso drammatica, con tassi di sopravvivenza a sei mesi inferiori al 20%.
Ma qualcosa potrebbe finalmente cambiare. Una nuova ricerca internazionale, presentata in occasione del congresso dell’European Hematology Association (EHA) 2025, apre uno spiraglio concreto grazie all’utilizzo di un anticorpo monoclonale innovativo: Ravulizumab.
L’intervento del professor Franco Locatelli
A illustrare i risultati dello studio è il professor Franco Locatelli, direttore di Oncoematologia presso l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma, tra i massimi esperti a livello internazionale in ematologia pediatrica e trapianti.
«La microangiopatia trombotica post-trapianto è una condizione clinicamente molto impegnativa — spiega Locatelli —. Quando si manifesta, il rischio per il paziente è elevato, e le opzioni terapeutiche sono storicamente molto limitate.»
Il nuovo trattamento si basa sull’azione mirata di Ravulizumab, un anticorpo monoclonale in grado di bloccare la proteina C5 del sistema del complemento, una delle vie biologiche coinvolte nel danno vascolare tipico di questa malattia.
I risultati dello studio: numeri che fanno ben sperare
Lo studio ha coinvolto bambini affetti da microangiopatia trombotica post-trapianto, trattati con Ravulizumab. I risultati sono sorprendenti:
- Risposta clinica globale nel 70% dei pazienti
- Sopravvivenza a sei mesi pari all’87%, un dato significativamente superiore a quello riportato in letteratura
- Ottima tollerabilitĂ del farmaco, senza eventi avversi gravi legati alla terapia
Si tratta di un cambio di paradigma nella gestione di questa complicanza, che finora lasciava poche speranze ai bambini colpiti. L’azione del farmaco non solo è mirata, ma offre un profilo di sicurezza rassicurante, aprendo la strada a nuove prospettive terapeutiche nel contesto post-trapianto.
Un’arma in più per la medicina pediatrica
L’efficacia dimostrata di Ravulizumab nella microangiopatia trombotica è un tassello importante per il futuro della medicina pediatrica. In un ambito, quello dei trapianti pediatrici, dove ogni singola complicanza può avere un impatto devastante, disporre di nuove terapie sicure ed efficaci può fare la differenza tra la vita e la morte.
«Avere a disposizione un farmaco come Ravulizumab — sottolinea ancora Locatelli — significa poter intervenire in modo tempestivo e mirato, migliorando significativamente l’outcome dei piccoli pazienti».
Guarda l’intervista completa su Pianeta Salute
Per approfondire i dettagli della ricerca e ascoltare direttamente le parole del professor Locatelli, guarda il video completo che abbiamo realizzato in occasione del congresso EHA 2025. Scoprirai perché questa innovazione rappresenta una svolta concreta per la medicina del futuro.
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