Svolta nella Trombocitopenia Immune: l’UE approva il primo inibitore BTK che agisce sulle cause profonde della malattia
Una nuova speranza terapeutica arriva per i pazienti affetti da Trombocitopenia Immune (ITP), una malattia rara che impatta pesantemente sulla qualità della vita a causa di sanguinamenti e stanchezza cronica. La Commissione Europea ha dato il via libera a Rilzabrutinib, il primo trattamento orale che utilizza un meccanismo innovativo per combattere la patologia alla radice.
La notizia, confermata dal Gruppo Sanofi, segna un passo avanti fondamentale nell’ematologia: il farmaco è ora autorizzato per il trattamento di pazienti adulti che non hanno risposto ad altre terapie.
Che cos’è la Trombocitopenia Immune (ITP)?
La ITP è molto più di un semplice “numero basso” nelle analisi del sangue. È una malattia autoimmune complessa in cui il sistema immunitario attacca per errore le proprie piastrine, le cellule responsabili della coagulazione.
Questo porta a rischi concreti di emorragie, lividi spontanei (ecchimosi) e, aspetto spesso sottovalutato, una profonda stanchezza fisica e mentale che compromette la quotidianità. Fino ad oggi, molte terapie si limitavano a cercare di alzare il numero delle piastrine, senza però spegnere l’incendio infiammatorio alla base.
Come funziona Rilzabrutinib?
La vera novità di questo farmaco risiede nel suo meccanismo d’azione. Rilzabrutinib è un inibitore reversibile della tirosin-chinasi di Bruton (BTK).
In termini semplici, la BTK è una proteina che gioca un ruolo chiave nell’attivare le cellule immunitarie che attaccano le piastrine. Inibendo questa proteina, il farmaco non si limita a gestire il sintomo, ma esegue una modulazione multi-immune, calmando la risposta aggressiva del sistema immunitario.
Come spiegato da Brian Foard, Head of Specialty Care di Sanofi:
“Rilzabrutinib ha un meccanismo d’azione differenziante […] affronta la causa sottostante della ITP, permettendo ai pazienti di beneficiare di un trattamento avanzato.”
I risultati dello studio LUNA 3: efficacia e rapidità
L’approvazione europea si basa sui solidi dati dello studio di fase 3 LUNA 3, pubblicato anche sulla prestigiosa rivista Blood. Lo studio ha confrontato il farmaco con un placebo in pazienti con ITP persistente o cronica.
Ecco i dati chiave emersi dalla ricerca:
- Risposta Rapida: I pazienti hanno visto un miglioramento delle piastrine in media in soli 36 giorni.
- Risposta Duratura: Il 23% dei pazienti trattati ha mantenuto una risposta stabile alla 25esima settimana, contro lo 0% del gruppo placebo.
- Qualità della Vita: Chi ha assunto il farmaco ha riportato un miglioramento significativo nel punteggio della qualità della vita (riduzione della fatica e ansia), un aspetto cruciale per chi convive con malattie croniche.
Il parere dell’esperto: “L’approccio tradizionale si concentra sul ripristino della conta piastrinica, ma i pazienti possono manifestare anche altri sintomi. Rilzabrutinib offre un nuovo approccio, in quanto agisce direttamente sulle cause della ITP,” ha dichiarato Waleed Ghanima, MD, consulente ematologo presso l’Østfold Hospital in Norvegia.
Sicurezza e modalità di assunzione
Il farmaco è un trattamento orale (una comodità notevole rispetto alle infusioni), somministrato due volte al giorno.
Come ogni terapia potente, è importante conoscere il profilo di sicurezza. Nello studio, le reazioni avverse più comuni (superiori al 10% dei casi) sono state di natura gastrointestinale (diarrea, nausea, dolore addominale) e cefalea, generalmente gestibili.
Cosa cambia per i pazienti italiani?
Con l’approvazione della Commissione Europea, il farmaco ha superato lo step regolatorio continentale. Il prossimo passo sarà l’iter di recepimento da parte dell’AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco) per renderlo disponibile ai pazienti italiani.
Questa approvazione conferma l’impegno della ricerca biofarmaceutica nel trovare soluzioni per le malattie rare, utilizzando tecnologie avanzate come la Tailored Covalency® di Sanofi per creare farmaci sempre più selettivi e intelligenti.
Fonte: https://www.sanofi.com/
