Microangiopatia trombotica post-trapianto: una nuova speranza grazie a Ravulizumab
18Giu, 2025

🧬 Microangiopatia trombotica post-trapianto: una nuova speranza grazie a un anticorpo monoclonale

La microangiopatia trombotica post-trapianto è una complicanza rara ma gravissima, che può colpire soprattutto i bambini sottoposti a trapianto di cellule staminali ematopoietiche. Una ricerca internazionale presentata all’EHA 2025 rilancia la speranza per i bambini colpiti da questa grave complicanza post-trapianto, con risultati sorprendenti su sopravvivenza e risposta clinica.

Prima terapia genica in UE basata su CRISPR per beta-talassemia
16Dic, 2023

Prima terapia genica in UE basata su CRISPR per beta-talassemia

Parere positivo da parte del CHMP di EMA per CASGEVY® (exagamglogene autotemcel), la prima terapia di editing genico basata su CRISPR/Cas9 per il trattamento della beta-talassemia trasfusione-dipendente e dell’anemia falciforme – Una volta approvata dalla Commissione Europea, i pazienti di età pari o superiore a 12 anni affetti da beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni (transfusion-dependent beta thalassemia, […]