Eneboparatide, il nuovo farmaco sperimentale che potrebbe cambiare la vita a chi soffre di ipoparatiroidismo

Eneboparatide, il nuovo farmaco sperimentale che potrebbe cambiare la vita a chi soffre di ipoparatiroidismo

Lo studio CALYPSO mostra risultati incoraggianti per la terapia dell’ipoparatiroidismo cronico

L’ipoparatiroidismo cronico è una malattia rara ma diffusa, che colpisce oltre 200.000 persone tra Europa e Stati Uniti, con una netta prevalenza nelle donne. È causato da una produzione insufficiente di ormone paratiroideo (PTH), fondamentale per mantenere il giusto equilibrio di calcio e fosfato nel sangue.

Fino ad oggi, i pazienti hanno dovuto affidarsi a supplementi di calcio e vitamina D attiva, con risultati non sempre soddisfacenti e possibili effetti collaterali. Ma ora arriva una possibile svolta terapeutica.

Cosa mostra lo studio CALYPSO

Alexion, parte di AstraZeneca Rare Disease, ha diffuso i dati ad interim dello studio di fase III CALYPSO, che valuta l’efficacia di eneboparatide (AZP-3601), un agonista sperimentale del recettore 1 del PTH.

I risultati a 24 settimane sono promettenti:

  • Normalizzazione del calcio sierico regolato da albumina
  • Indipendenza dai supplementi di vitamina D attiva e calcio orale

Lo studio proseguirà fino a 52 settimane per completare la valutazione del profilo rischio-beneficio del farmaco. Ma già oggi, eneboparatide rappresenta una speranza concreta per chi vive con questa condizione cronica e debilitante.

Perché eneboparatide è importante

L’ipoparatiroidismo cronico non è solo una malattia rara: è anche una patologia che impatta pesantemente la qualità della vita. I sintomi includono crampi muscolari, stanchezza, formicolii e in alcuni casi disturbi neurologici o renali. La possibilità di controllare i livelli di calcio senza bisogno continuo di integratori potrebbe segnare una rivoluzione nel trattamento.

Eneboparatide, se confermerà la sua efficacia nelle fasi successive dello studio, potrebbe diventare la prima terapia ormonale mirata a trattare la causa dell’ipoparatiroidismo e non solo i suoi sintomi.

Uno sguardo al futuro

In attesa dei risultati definitivi dello studio CALYPSO, i primi dati accendono un faro di speranza per medici e pazienti. La possibilità di una gestione più stabile, efficace e meno dipendente da integratori migliorerà potenzialmente l’aderenza terapeutica e la qualità della vita dei pazienti.

Per maggiori informazioni sullo studio, è possibile consultare il comunicato ufficiale sul sito AstraZeneca.