IL TRAPIANTO DI MIDOLLO OSSEO DA DONATORE: UN VIAGGIO NELLA SPERANZA IN CUI SONO FONDAMENTALI I PRIMI 100 GIORNI

UNA ‘GUIDA’ PER ACCOMPAGNARE PAZIENTI E CAREGIVERS
LUNGO TUTTO IL PERCORSO

UN SITO NATO DALLA COLLABORAZIONE TRA MSD ITALIA E GITMO PERCHÉ L’INFORMAZIONE È PARTE DEL PROCESSO DI CURA

Il percorso di avvicinamento al trapianto di cellule staminali ematopoietiche da donatore è come un viaggio, che inizia con il salto nel vuoto di una malattia severa e potenzialmente incurabile. Un viaggio che non si compie da soli perché il paziente viene accompagnato per mano da medici, infermieri, altri professionisti e dai familiari. Il percorso del trapianto è spesso complesso e denso di incertezze, complicazioni, fatica, tanto che prima di vederne il risultato, per molti l’alba del ritorno alla vita, bisogna attendere almeno 100 giorni. Un viaggio che i pazienti, insieme ai loro sanitari, devono preparare nei minimi dettagli, per consentire quella sinergia che porta alla piena consapevolezza di ogni passaggio, di ogni possibile deviazione. L’informazione e l’educazione dei pazienti e dei famigliari diventa fondamentale in questo, affinché nulla in seguito diventi una ‘sorpresa’. Ed è per questi ‘viaggiatori della vita’ che MSD Italia e GITMO (Gruppo Italiano per il Trapianto di Midollo Osseo) hanno realizzato una ‘guida’ che li accompagni in questa esperienza. Il sito www.100giorniallalba.it, promosso da MSD Italia con la supervisione scientifica di GITMO, nasce proprio per informare, sostenere ed accompagnare i pazienti che si sottopongono al trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche dalle fasi preparatorie pre-trapianto fino ai 100 giorni, e oltre. Un progetto che nei prossimi mesi si continuerà ad ampliare con approfondimenti dei singoli temi, guide ai Centri ed uno spazio dove riportare contenuti forniti dai pazienti.

«Il percorso di un paziente che si sottopone a trapianto di midollo è molto complesso – spiega Fabio Ciceri, presidente GITMO – e il suo follow-up non si limita a pochi giorni o settimane ma dura tutta la vita. È vero che i primi 100 giorni sono quelli in cui è più alto il rischio di complicanze, ma un paziente trapiantato non potrà mai dimenticare di esserlo. E per questo la conoscenza, e la piena consapevolezza, del senso di ogni singolo passaggio di questo percorso è fondamentale per una buona riuscita delle procedure e anche per ridurre al minimo l’impatto che queste hanno sul paziente e sulla famiglia. Tutto questo genera un ‘bisogno di informazione’ a cui ogni Centro trapianto provvede con tempo, materiale e personale dedicato. Ciò che abbiamo fatto con il sito www.100giorniallalba.it è stato quello di prendere tutti questi strumenti informativi e farne una sintesi in modo da realizzare un documento comune e, quindi, uno strumento condiviso, al servizio del paziente ma anche degli operatori sanitari. Il valore aggiunto è proprio quello di aver realizzato una piattaforma che via via potrà diventare un punto di riferimento, sorgente di materiale informativo ma anche di scambi di informazioni ed esperienze».

Il sito www.100giorniallalba.it, infatti, sarà sviluppato in fasi successive nei prossimi mesi. Adesso è on line con il Patient Journey, cioè il percorso del paziente dalle fasi pre-trapianto fino a quelle oltre i 100 giorni. Schede informative chiare ma scientificamente validate. Materiale realizzato grazie al lavoro di squadra di medici e infermieri degli oltre 50 Centri afferenti alla rete GITMO dove si effettuano trapianti allogenici. I testi del sito sono stati interamente redatti dal Gruppo Infermieri GITMO, con la collaborazione di medici trapiantologi ed altre figure professionali.

«Abbiamo sentito l’urgenza di pubblicare questa prima parte del materiale per metterla a disposizione prima possibile dei pazienti, dei caregivers, dei medici e degli infermieri – dice Stefano Botti, responsabile delle attività infermieristiche GITMO – È stato un lavoro di squadra e per questo vorrei ringraziare le dottoresse Chiara Cannici e Valentina De Cecco e il dottor Nicola Mordini che si sono completamente dedicati a questo lavoro davvero imponente. Perché non è stato semplice coordinare il lavoro di oltre 40 collaboratori, che hanno raccordato una enorme mole di materiale ed informazioni scientificamente provate, facendo in modo che il prodotto finale parlasse la lingua dei pazienti, ma ne è valsa la pena! Tuttavia la sfida non è finita: nei prossimi mesi il sito sarà ampliato anche con una sezione di approfondimenti, con la descrizione dei Centri ed infine con una sezione dove verranno condivise informazioni, esperienze e consigli provenienti dai pazienti stessi. La condivisione è il sottile filo rosso che lega tutto questo progetto: condivisione di informazioni e di esperienze, condivisione tra medici/infermieri e paziente/caregiver, condivisione tra i Centri in rete. Un progetto che vive, si amplia, cresce e cambia volto nel tempo».

«Il coinvolgimento attivo degli operatori, medici e infermieri – continua Ciceri – sarà fondamentale quando i pazienti potranno far sentire la loro voce attraverso il sito. In GITMO abbiamo lunga esperienza nell’interazione con i pazienti e le loro famiglie, sappiamo quanto sia importante questo scambio di esperienze purché siano sorrette da fondamenta scientifiche o di buona pratica clinica, altrimenti il rischio è di favorire il diffondersi di fake news e disinformazione».

L’iniziativa è stata voluta da MSD Italia nell’ambito di un piano di lungo corso per l’informazione sulla prevenzione e il contrasto delle infezioni. Piano che, da anni, accompagna lo strenuo impegno dell’azienda nella ricerca di nuove soluzioni terapeutiche.

«Il trapianto allogenico di cellule staminali, come ogni trapianto, inizia veramente con il salto nel vuoto di una diagnosi severa – dice Nicoletta Luppi, Presidente e Amministratore Delegato di MSD Italia –  Il trapianto spesso costituisce la terapia apicale, che dovrebbe riportare i pazienti alla vita. Tuttavia i pazienti e i familiari, ma anche gli operatori sanitari, sanno che davanti a loro ci sono 100 giorni dove il rischio di complicanze è molto alto: pensiamo solo alla possibilità di contrarre l’infezione da Citomegalovirus. Il nostro impegno al fianco dei medici e dei pazienti che affrontano questa battaglia si concretizza in primo luogo nei nostri laboratori, dai quali sono usciti farmaci come letermovir, che è in grado di proteggere i pazienti dalla riattivazione del Citomegalovirus. Ma poiché riteniamo che l’empowerment del paziente sia fondamentale nel percorso di cura, siamo voluti andare oltre e, grazie al GITMO, è stato realizzato questo strumento che offre una sintesi di tutte le informazioni che ogni Centro fornisce ai propri pazienti. Questa è una prima fase, nei prossimi mesi il sito si amplierà e via via si arricchirà di diverse sezioni ed esperienze comuni. Condivisione è la parola d’ordine di questo progetto, perché nessuno sia lasciato da solo. Perché chi ‘viaggia’ accompagnato va sicuramente molto più lontano».

IL TRAPIANTO ALLOGENICO DI CELLULE STAMINALI EMATOPOIETICHE e L’IMPEGNO DI MSD CONTRO IL RISCHIO CITOMEGALOVIRUS

Il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) è attualmente il trattamento standard per le neoplasie ematologiche. Può essere autologo (trapianto delle cellule staminali del paziente) o allogenico (trapianto da donatore). Ad oggi nel mondo la maggior parte dei trapianti viene effettuato non solo con donatori HLA (human leukocyte antigen) compatibili, ma anche con donatori alternativi, inclusi donatori non correlati, sangue dal cordone ombelicale e donatori HLA aploidentici, che richiedono trattamenti immunosoppressivi maggiori per scongiurare un eventuale rigetto.

In Italia nel 2019 le donazioni di cellule staminali ematopoietiche sono state 284 delle quali 59 da midollo osseo e sono stati eseguiti 859 trapianti di cellule staminali ematopoietiche da donatore non consanguineo dei quali 166 da midollo osseo.

Le infezioni post operatorie sono complicanza clinica significativa nei pazienti che affrontano un trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche. Tra queste, il Citomegalovirus rappresenta una minaccia concreta per i pazienti che risultino già CMV-positivi, possibilità piuttosto frequente visto che il citomegalovirus è molto comune (si stima che in Italia, come nella maggior parte degli altri Paesi europei, l’80% della popolazione sia entrata in contatto con il  CMV) e sono molti gli adulti ad averlo contratto risultando, così positivi al virus. I pazienti riceventi allo-HSCT che hanno avuto una precedente esposizione al virus (R+) sono ad alto rischio di sviluppare una riattivazione di infezione da CMV, in modo particolare durante i primi 100 giorni dopo il trapianto. La sieropositività del ricevente è, inoltre, associata ad un aumentato rischio di mortalità. Dopo il trapianto, la riattivazione del CMV è associata a un incremento della morbilità e mortalità.  Per la prevenzione della riattivazione dell’infezione da CMV dopo allo-HSCT esistono due strategie: la profilassi con antivirali che viene iniziata subito dopo il trapianto e la terapia pre-emptive (PET) che consente di iniziare un trattamento precoce sulla base della sorveglianza attiva della viremia del CMV.

Nell’ottica di bloccare il rischio di riattivazione del virus nei pazienti immunocompromessi a seguito di un trapianto di cellule staminali, MSD ha messo a punto Letermovir: un farmaco che grazie al suo diverso meccanismo d’azione- è un inibitore del complesso della terminasi virale di CMV- rappresenta una nuova opzione nell’ambito della profilassi.

Letermovir è indicato per la profilassi della riattivazione e della malattia da CMV negli adulti CMV-positivi, sottoposti a trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) e appartiene a una nuova classe di antivirali anti-CMV che impediscono al virus di replicarsi. Agisce bloccando l’enzima del CMV denominato “terminasi”, coinvolto nell’impacchettamento del DNA nei rivestimenti proteici del virus, così da impedire al virus di svilupparsi correttamente e infettare altre cellule. Visto il suo meccanismo d’azione selettivo nei confronti del CMV e senza effetti nei confronti delle cellule umane, letermovir ha dimostrato un buon profilo di tollerabilità, in particolare non ha mostrato negli studi registrativi un profilo di tossicità renale o ematologica.

References

1.http://www.trapianti.salute.gov.it/imgs/C_17_cntPubblicazioni_351_allegato.pdf

2. Per Ljungman et al. Guidelines for the management of cytomegalovirus infection in patients with haematological malignancies and after stem cell transplantation from the 2017 European Conference on Infections in Leukaemia (ECIL 7). Lancet Infect Dis 2019.
3. Girmenia C et al. Assessment and prevention of cytomegalovirus infection in allogeneic hematopoietic stem cell transplant and in solid organ transplant: a multidisciplinary consensus conference by the Italian GITMO, SITO and AMCLI societies. Clin Transpl. 2019
4. Ljungman P. et al. A Mortality Analysis of Letermovir Prophylaxis for Cytomegalovirus (CMV) in CMV Seropositive Recipients of Allogeneic Hematopoietic-Cell Transplantation. Clin Infect Dis. 2019
5. Ljungman P et al. Clinical Infectious Diseases 2017; 64 (1): 87–91; Bowman LJ et al. Expert Opinion on Investigational Drugs 2017, 26:2, 235-241).