LA PROFILASSI PER L’EMOFILIA B E’ ORA POSSIBILE NEGLI ADULTI ANCHE OGNI 21 GIORNI: L’ANNUNCIO AL XVII CONGRESSO AICE

• Il farmaco per l’emofilia B di CSL Behring apre a nuovi orizzonti per la prevenzione delle emorragie in emofilia B
• Heimburger Award alla Dr.ssa Mariasanta Napolitano dell’Università di Palermo, per lo studio sull’aderenza alla terapia e la protezione articolare con fattori della coagulazione a lunga emivita

Albutrepenonacog alfa, questo è il principio attivo del farmaco per l’emofilia B di CSL Behring che apre a nuovi scenari che potevano essere solo immaginati sino a poco tempo fa, quando la profilassi per la prevenzione degli episodi emorragici si doveva eseguire in media 2-3 volte alla settimana. L’annuncio è stato dato durante il simposio dal titolo: “L’impegno di CSL Behring nella ricerca” che si è svolto nel corso del XVII Congresso Triennale di AICE, l’associazione che riunisce i centri italiani per l’emofilia.

Albutrepenonacog alfa un è Fattore IX ricombinante EHL, sigla che indica i farmaci “Extended Half Life”, la cui emivita prolungata permette di adattare la profilassi alle esigenze del paziente con due benefici oggettivi: riduzione del numero di infusioni – sino a una ogni tre settimane – ed elevato livello di protezione grazie ad un adeguato livello di fattore IX circolante.

Oggi, grazie all’approvazione di EMA del nuovo Riassunto delle Caratteristiche del Prodotto (RCP), la terapia con questo FIX ricombinante diventa più maneggevole e flessibile, aprendo la strada ad una più marcata aderenza al .

“Albutrepenonacog alfa rFIX-FP è fattore IX della coagulazione, ricombinante e fuso con albumina, anch’essa ricombinante. La lunga emivita del farmaco offre oggi l’opportunità ai medici specialisti di adattare la posologia al grado di gravità con cui si esprime la patologia nel singolo paziente, nonché alle sue reali necessità legate allo stile di vita” spiega il Dr Learco Mottola, Direttore Medico di CSL Behring Italia.

Una opportunità che interessa la maggior parte dei soggetti con emofilia B (circa 1000 in Italia) trattandosi della molecola tra le più utilizzate a livello globale per questa condizione.

La profilassi è considerata il gold standard per il trattamento dell’emofilia, e i nuovi farmaci a lunga emivita come Albutrepenonacog alfa permettono una aderenza ottimale al regime terapeutico, allontanando il rischio di emorragie spontanee e delle loro complicazioni.

“Si tratta di un progresso considerevole nella gestione del paziente emofilico” spiega la Dottoressa Mariasanta Napolitano, MD, PhD,  Università di Palermo, Dipartimento Promise e UOC Ematologia AOUP “P. Giaccone”, che precisa “il trattamento ogni 21 giorni in pazienti che hanno risposto positivamente a precedenti schemi di trattamento, permette una aumentata protezione, maggiore trough level (il livello minimo di FIX:C tra un’infusione e l’altra) e un ridotto ABR (Annual Bleeding Rate – tasso annuo di sanguinamenti) che si traduce nella possibilità di personalizzare al massimo il trattamento“.

“I nuovi farmaci EHL” prosegue la Dottoressa Napolitano “consentono di mantenere livelli ottimali di fattore IX, riducendo il rischio di eventi emorragici e, cosa di non secondaria importanza, di contribuire al mantenimento della salute osteoarticolare con minore dolore e maggiore qualità della vita”.

L’azienda, leader globale nelle bioterapie, ha conferito alla Dottoressa Napolitano l’Heimburger Award per la ricerca “point of care nella valutazione osteoarticolare” per l’estensione dello studio eseguito dal 2017 a 2019 e presentato al congresso ASH 2019 che a 24 mesi aveva rilevato un aumento statisticamente significativo dell’aderenza alla terapia e la riduzione del numero di dosi saltate.

Il progetto mira all’utilizzo di sistemi combinati “point of care” con il coinvolgimento attivo del paziente nella condivisione dei risultati di ecografia articolare e valutazione farmacocinetica e prevede uno studio multicentrico osservazionale prospettico della durata di 24 mesi. Saranno arruolati pazienti con emofilia A e B in profilassi regolare a lungo termine con molecole di Fattore VIII o Fattore IX a emivita lunga (EHL) o standard (SHL).) “Sono molto commossa per avere vinto il premio internazionale Heimburger” afferma la Dottoressa “una meta tutt’altro che facile da raggiungere per esperienza personale. L’iter del concorso testimonia il rigore e la serietà delle valutazioni, sono profondamente grata alla commissione giudicatrice e a CSL per l’impegno e per lo stimolo che si offre ai giovani ricercatori.”, prosegue la Dottoressa Napolitano ” Avere condiviso gli obiettivi del progetto vincitore dell’Heimburger Award è stato per me molto importante e mi ha consentito di divulgare le caratteristiche dello studio ad una platea sempre molto stimolante e attenta alla innovazione e sperimentazione clinica”

Durante i lavori congressuali, sono stati inoltre 11 i migliori abstract presentati da giovani ricercatori under 40 selezionati dal Direttivo AICE che hanno ricevuto il premio in memoria del Prof. Raffaello De Biasi con il contributo incondizionato di CSL Behring (vedi allegato).

https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/idelvion#product-information-section

https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/idelvion-epar-product-information_en.pdf

Informazioni sull’emofilia B

L’emofilia B è una malattia congenita caratterizzata da un fattore di coagulazione IX carente o difettoso; quasi tutti i pazienti affetti sono maschi. Le persone con emofilia B possono presentare eventi emorragici prolungati o spontanei, specialmente a livello muscolare, articolare o degli organi interni. Secondo il Centro statunitense per il controllo e la prevenzione delle malattie, questa condizione si verifica in circa una su 25.000 nascite maschili.

Informazioni su albutrepenonacog alfa rFIX-FP, fattore IX ricombinante della Coagulazione fuso con albumina ricombinante ®. Albutrepenonacog alfa, è indicato nei bambini e negli adulti con emofilia B (deficit congenito del fattore IX) per il trattamento e la profilassi degli eventi emorragici.

Il regime terapeutico approvato include il regime di profilassi per prevenire o ridurre la frequenza degli episodi emorragici, il trattamento a domanda delle emorragie, la gestione perioperatoria dell’emostasi. Le informazioni attualmente disponibili su albutrepenonacog alfa rFIX-FP, fattore IX ricombinante della coagulazione fuso con albumina ricombinante, supportano l’estensione degli intervalli di infusione per alcuni pazienti adulti fino a 21 giorni; la scelta dei pazienti a cui prolungare l’intervallo di infusione sino a questi limiti deve essere molto accurata per non aumentare il rischio emorragico.

Il farmaco è controindicato nei pazienti che hanno avuto fenomeni di ipersensibilità potenzialmente letale al prodotto o ai suoi componenti, comprese le proteine ​​di criceto.

CSL Behring ha progettato albutrepenonacog alfa rFIX-FP, fattore IX ricombinante della Coagulazione fuso con albumina ricombinante per prolungare l’emivita del fattore IX ricombinante attraverso la fusione con albumina ricombinante. CSL Behring ha scelto l’albumina ricombinante come partner di fusione per via della sua lunga emivita fisiologica, oltre che per il buon profilo di tollerabilità, un basso potenziale di reazioni immunogeniche e un noto meccanismo di clearance.

L’agenzia europea per i medicinali ha approvato albutrepenonacog alfa rFIX-FP, fattore IX ricombinante della Coagulazione fuso con albumina ricombinante come medicinale orfano – farmaco destinato al trattamento, alla prevenzione o alla diagnosi sicura ed efficace di malattie rare potenzialmente letali o croniche debilitanti che colpiscono non più di 5 persone su 10.000 in tutta Europa.

Per ulteriori informazioni sui prodotti ricombinanti di CSL Behring in fase di sviluppo per il trattamento dell’emofilia, visitare:

http://www.cslbehring.com/products/bleeding-disorders/novel-recombinant-hemophilia-treatments