Epilessie e tumori cerebrali: le raccomandazioni di LICE per il trattamento e un’efficace presa in carico

L’Epilessia è una comorbidità frequente nelle persone affette da tumori cerebrali Spesso i tumori cerebrali che causano crisi epilettiche sono poco evolutivi e rischiosi di per sé: in molti di questi casi, un intervento neurochirurgico di asportazione del tumore è indicato ed efficace anche per il controllo delle crisi epilettiche L’Epilessia tumore-relata costituisce il 6-10% di tutti i casi di Epilessia […]

Comprendere l’Amiloidosi: Cos’è, Fattori di Rischio, Diagnosi e Trattamenti Disponibili

L’amiloidosi è una malattia rara e poco conosciuta, ma che sta guadagnando attenzione mediatica grazie alla recente diagnosi del celebre fotografo Oliviero Toscani. Questa patologia può colpire vari organi, ma una delle sue forme più gravi è l’amiloidosi cardiaca, che colpisce il cuore. In questo articolo, esploreremo cos’è l’amiloidosi, quali sono i fattori di rischio, […]

Arriva in Italia la prima terapia a base di foslevodopa/foscarbidopa in infusione sottocutanea per le persone affette da malattia di Parkinson in fase avanzata

L’Agenzia regolatoria dà il via libera alla rimborsabilità della combinazione foslevodopa/ foscarbidopa per uso sottocutaneo per il trattamento della malattia di Parkinson in fase avanzata con gravi fluttuazioni motorie e ipercinesia o discinesia La combinazione è la prima e unica terapia a base di foslevodopa/foscarbidopa in infusione sottocutanea continua per 24 ore La somministrazione continua […]

IPERCOLESTEROLEMIA: I RICERCATORI DELL’SR-TIGET METTONO A PUNTO UNA STRATEGIA PER SPEGNERE IL GENE DIFETTOSO SENZA MODIFICARE IL DNA

Dimostrata per la prima volta in vivo l’efficacia di un approccio terapeutico avanzato che spegne geni patologici con meccanismi detti epigenetici, da effettuare una sola volta nella vita. Il primo studio, pubblicato su Nature, su un gene responsabile di ipercolesterolemia, ma la strategia potrebbe servire anche per altre malattie Dopo l’editing genetico, cioè la modifica […]

La Commissione Europea approva CASGEVY™ (exagamglogene autotemcel), la prima terapia di editing genico basata su CRISPR/Cas9 per il trattamento della beta-talassemia e dell’anemia falciforme

Oltre 8.000 pazienti di età pari o superiore a 12 anni con beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni o anemia falciforme severa saranno eleggibili al trattamento Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) ha annunciato oggi che la Commissione Europea ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata per CASGEVY™ (exagamglogene autotemcel [exa-cel]), una terapia di editing genico basata su tecnologia CRISPR/Cas9. […]

BPCO, la combinazione ottimale farmaco/dispositivo favorisce efficacia e migliore aderenza alla terapia

La sfida principale nel trattamento della BroncoPneumopatia Cronica Ostruttiva (BPCO) è l’aderenza alla terapia che può essere garantita da 2 fattori: il farmaco appropriato e il dispositivo efficace e “patient friendly” per somministrarla. I risultati dello studio INTREPID mostrano l’efficacia in “real life” della triplice terapia con il dispositivo Ellipta nel migliorare lo stato di […]

Astellas lancia gilteritinib per pazienti con leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria con una mutazione FLT3

Gilteritinib rappresenta uno dei pochi progressi ottenuti negli ultimi 40 anni  per il trattamento della leucemia mieloide acuta in Italia(1) Astellas Pharma Inc. (TSE: 4503, Presidente e CEO: Kenji Yasukawa, Ph.D., “Astellas”) ha annunciato che l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità e il prezzo per la terapia orale gilteritinib in unica dose […]

20 NOVEMBRE GIORNATA MONDIALE DELLA BPCO: IL 2% DEI CASI HA COME CAUSA GENETICA IL DEFICIT DI ALFA1-ANTITRIPSINA NON DIMENTICARE SOGGETTI AFFETTI DA MALATTIE RESPIRATORIE GENETICHE (DAAT)

Terapia regolare rimanda insufficienza respiratoria e il ricorso al trapianto di 6 anni. I numeri in aumento della pandemia da SARS-Covid 19 preoccupano tutti ma rappresentano un problema ancora più concreto per i pazienti fragili e affetti da malattie congenite o croniche. In particolare quelli con malattie rare, che devono recarsi periodicamente nelle strutture ospedaliere […]

Verso un trattamento “chemio-free” per la leucemia linfoblastica acuta più comune degli adulti

Un gruppo di ricerca tutto italiano ha dimostrato che una combinazione di terapia mirata a bersaglio molecolare e immunoterapia può fronteggiare con successo il tipo più frequente di leucemia acuta linfoblastica degli adulti, evitando la chemioterapia e i suoi pesanti effetti collaterali. I risultati dello studio, promosso dalla Fondazione GIMEMA, sostenuto dal 5 per mille […]