Mieloma Multiplo: scoperta la “centralina” che rende il tumore invincibile. Una svolta italiana
Mieloma Multiplo: ricerca dell’Istituto Regina Elena pubblicata su Blood, scoperta la “centralina” che protegge il tumore. Nuove speranze per i 6.000 nuovi casi annui in Italia.
In Italia si contano circa 6.000 nuove diagnosi ogni anno di Mieloma Multiplo. Sebbene le terapie moderne abbiano allungato la vita dei pazienti, questa neoplasia del sangue rimane una malattia cronica, “ostica”, caratterizzata da un problema fondamentale: col tempo, il tumore impara a riconoscere i farmaci e smette di rispondere alle cure.
Oggi, 16 gennaio 2026, una risposta decisiva arriva dai laboratori dell’Istituto Nazionale Tumori Regina Elena (IRE) di Roma. Uno studio appena pubblicato sulla prestigiosa rivista Blood ha svelato il trucco che le cellule maligne usano per sopravvivere e, soprattutto, ha trovato il modo di disinnescarlo.
Qual è il problema delle cure attuali?
Il Mieloma Multiplo colpisce le plasmacellule del midollo osseo. Una delle armi più potenti che abbiamo è il farmaco bortezomib.
Per capire come agisce, usiamo la metafora suggerita dal Prof. Maurizio Fanciulli, direttore del laboratorio di Espressione Genica dell’IRE: «Il bortezomib blocca il proteasoma, ovvero il sistema di “smaltimento dei rifiuti” delle cellule. Se i rifiuti si accumulano, la cellula muore».
Tuttavia, il tumore è astuto. Col tempo, le cellule maligne imparano a tollerare questo accumulo di spazzatura tossica, sopravvivendo anche in presenza del farmaco.
Cosa hanno scoperto esattamente i ricercatori?
Il team coordinato da Fanciulli e dal ricercatore Giacomo Corleone ha individuato il “piano di emergenza” del tumore. Hanno scoperto che una proteina chiamata NRF1 agisce come una “centralina di comando”.
Quando il farmaco attacca, NRF1 si attiva e riorganizza la cellula, permettendole di gestire lo stress e sopravvivere.
Ma c’è una novità sostanziale: NRF1 è una proteina considerata “non trattabile” (undruggable), ovvero impossibile da colpire direttamente con i farmaci classici. I ricercatori italiani hanno aggirato l’ostacolo: invece di colpire la proteina, hanno colpito chi la comanda.
Come funziona la nuova strategia?
«Lo studio ha individuato un punto debole», spiega Giacomo Corleone. Si tratta di una sequenza di DNA (enhancer) che funziona come un interruttore elettrico: è lei che accende NRF1.
«Agendo su questo interruttore con molecole antisenso — prosegue il ricercatore — siamo riusciti a ridurre l’attività di NRF1».
Il risultato? Senza la sua centralina di comando, il tumore non riesce più a riorganizzarsi, la sua crescita rallenta e il farmaco chemioterapico (bortezomib) torna ad essere incredibilmente efficace.
Perché si parla di “nuovo metodo” di ricerca?
L’importanza dello studio va oltre il singolo risultato. Come sottolinea Giovanni Blandino, Direttore Scientifico dell’IRE, il valore sta nel percorso di ricerca traslazionale: si è partiti dai campioni biologici dei pazienti per capire il problema, si è passati alle analisi genomiche avanzate e infine si è validata la soluzione su modelli animali.
Inoltre, questo studio dimostra che è possibile colpire bersagli ritenuti “invincibili” agendo non su di loro, ma sui meccanismi genetici che li regolano.
DALLO STUDIO ALLA REALTÀ
È fondamentale chiarire a che punto siamo. Le “molecole antisenso” citate nello studio sono una tecnologia già utilizzata in altri ambiti della medicina, il che fa ben sperare per la sicurezza. Tuttavia, i risultati odierni sono pre-clinici: la riduzione della massa tumorale e l’aumento della sopravvivenza sono stati osservati in modelli sperimentali (animali) e in cellule prelevate da pazienti, ma non ancora in un trial clinico su persone affette da mieloma.
La strada è tracciata: trasformare questa intuizione biologica in un farmaco disponibile in ospedale richiederà i necessari tempi tecnici di sperimentazione sull’uomo, ma l’obiettivo di “potenziare i trattamenti esistenti” è ora molto più concreto.
FONTI E BIBLIOGRAFIA
- Fonte Primaria: Comunicato Stampa Istituto Nazionale Tumori Regina Elena (IRE) – 16 Gennaio 2026.
- Pubblicazione Scientifica: Corleone G., Fanciulli M., et al., su Blood (Journal of the American Society of Hematology).
