Emofilia A, svolta in Italia: ecco come funziona il nuovo farmaco che garantisce protezione elevata con una sola infusione a settimana
Approvato da AIFA e rimborsabile dal SSN, Efanesoctocog Alfa apre una nuova era per i pazienti con Emofilia A: livelli di fattore VIII stabili e maggiore libertà grazie all’emivita ultralunga.
L’Emofilia A rappresenta ancora oggi una sfida complessa per circa 5.000 pazienti in Italia, costretti a convivere con la paura di sanguinamenti improvvisi e limitazioni motorie. La necessità di infusioni frequenti per reintegrare il Fattore VIII della coagulazione mancante ha storicamente impattato sulla qualità della vita. L’arrivo di Efanesoctocog Alfa, una nuova terapia sostitutiva a emivita ultralonga ora disponibile e rimborsabile, promette di cambiare questo paradigma riducendo drasticamente il numero di somministrazioni e offrendo una protezione costante.
Una molecola ingegnerizzata per la libertà
La grande innovazione di Efanesoctocog Alfa risiede nella sua struttura molecolare. A differenza delle terapie standard o a emivita estesa (EHL), questo nuovo farmaco è stato definito “ultralongo”. Grazie a una specifica ingegnerizzazione, la molecola è in grado di superare il limite imposto dal fattore di von Willebrand, che normalmente regola la durata del Fattore VIII nel sangue.
Come spiegato dagli esperti nel servizio, questo meccanismo permette di ottenere livelli di attività del fattore superiori al 40% per la maggior parte della settimana e di mantenerli sopra il 15% anche al settimo giorno. Tradotto nella vita reale, significa che il paziente può effettuare una sola somministrazione settimanale mantenendo una protezione elevata contro le emorragie, incluse quelle intra-articolari e muscolari che sono tipiche della patologia.
Oltre la profilassi: verso la normalizzazione
I bisogni dei pazienti con Emofilia A vanno oltre la semplice sopravvivenza; riguardano la possibilità di condurre una vita “normale”. Le emorragie frequenti non causano solo danni fisici, ma generano un costante stato di allerta che limita sport, viaggi e quotidianità.
La riduzione del carico terapeutico (meno iniezioni) e la sicurezza di una copertura prolungata permettono di ripensare la gestione della malattia. L’impegno di aziende come Sobi e la collaborazione con i centri di Emostasi e Trombosi sono cruciali non solo per l’accesso al farmaco, ma anche per la formazione di personale specializzato in grado di personalizzare le cure. La nuova frontiera non è solo curare, ma garantire un’esistenza libera dalle limitazioni imposte dalla diagnosi.
Guarda il servizio completo su YouTube.com/PianetaSalute per ascoltare le interviste e scoprire tutti i dettagli del progetto.
Questa approvazione segna un passo avanti decisivo nella medicina di precisione per le malattie rare, offrendo una prospettiva concreta di serenità e sicurezza per migliaia di famiglie.
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