Ipertensione Arteriosa Polmonare: Approvato da AIFA il Primo Farmaco Biologico che Agisce sulle Cause della Malattia
Una svolta nella cura dell’Ipertensione Polmonare: come funziona il nuovo inibitore biologico Sotatercept e quali speranze offre ai pazienti italiani
L’ipertensione arteriosa polmonare è una patologia rara e progressiva che colpisce circa 3.500 persone in Italia, causando un pericoloso affaticamento del cuore dovuto al restringimento delle arterie polmonari. La recente approvazione da parte di AIFA del farmaco biologico Sotatercept segna una svolta storica nel trattamento di questa malattia. Si tratta del primo inibitore del segnale della attivina capace di intervenire direttamente sulle cause biologiche, riequilibrando la proliferazione cellulare vascolare. Questa innovazione riduce significativamente il rischio di mortalità e peggioramento clinico, offrendo un’alternativa concreta al trapianto di polmone e migliorando la qualità di vita dei pazienti.
Questa condizione patologica si verifica quando i vasi arteriosi del polmone subiscono un restringimento o un’ostruzione. Le pareti dei vasi si ispessiscono a causa di una proliferazione cellulare incontrollata e si irrigidiscono, riducendo il lume vascolare.
Di conseguenza, la pressione sale drasticamente e la parte destra del cuore è costretta a un sforzo eccessivo per pompare il sangue verso i polmoni per l’ossigenazione. Se non trattata, questa dinamica porta all’insufficienza cardiaca, una condizione potenzialmente letale.
I sintomi sono spesso invalidanti: affanno, stanchezza cronica e svenimenti. La malattia impatta pesantemente sulla quotidianità, rendendo difficili azioni semplici come andare al lavoro, accudire i figli o gestire la casa, costringendo spesso i pazienti a dipendere dai caregiver.
Fino ad oggi, nei casi di insufficienza grave, l’unica opzione rimasta era il trapianto di polmone, una strada non percorribile per tutti i pazienti a causa dell’età o di altre comorbidità.
La nuova terapia, sviluppata grazie all’impegno nella ricerca di MSD Italia, introduce un meccanismo d’azione completamente nuovo. Sotatercept si lega e inibisce l’attività di specifiche proteine segnale circolanti, agendo sui recettori di membrana.
Questo processo ripristina un corretto funzionamento tra proliferazione e anti-proliferazione nelle pareti dei vasi polmonari. Come confermato dagli esperti, il farmaco non si limita a gestire i sintomi, ma cambia il decorso della malattia agendo sulla sua causa primaria.
Il trattamento, che prevede una somministrazione endovenosa ogni due settimane, è stato riconosciuto come innovativo non solo da AIFA, ma anche dalla FDA statunitense e dall’EMA europea.
Studi clinici hanno dimostrato che questa terapia è in grado di ridurre il rischio di morte e rallentare il peggioramento clinico. Per i pazienti, questo si traduce nella possibilità di tornare a respirare meglio e recuperare autonomia nella vita di ogni giorno.
MSD Italia, con oltre 130 anni di storia nell’innovazione, conferma il proprio impegno nello sviluppo di soluzioni per le malattie rare, investendo in aree terapeutiche critiche come il cardiovascolare, l’oncologia e l’immunologia, per garantire che nessun bisogno di salute rimanga senza risposta.
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L’arrivo di questa nuova classe di farmaci rappresenta una promessa mantenuta per migliaia di pazienti. La scienza medica continua a fare passi da gigante, trasformando diagnosi infauste in percorsi di cura gestibili, con l’obiettivo primario di restituire tempo e qualità di vita alle persone.
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