Emostasi e trombosi: al 29º Congresso Nazionale SISET arrivano le nuove terapie sottocutanee e personalizzate
Dai trattamenti non sostitutivi a somministrazione mensile per l’emofilia fino alla gestione sartoriale del rischio trombotico nelle terapie ormonali femminili, il 29º Congresso Nazionale SISET svoltosi a Roma delinea le strategie cliniche che superano le infusioni frequenti e gli approcci chirurgici invasivi
A Roma si è concluso il 29º Congresso Nazionale della SISET (Società Italiana per lo Studio dell’Emostasi e della Trombosi), quattro giornate di lavoro dedicate al punto di svolta nella cura delle coagulopatie e alla definizione di modelli assistenziali dedicati sul territorio.
Al centro del dibattito scientifico spicca il cambio di paradigma nella gestione dell’emofilia, sia di tipo A che di tipo B. Il passaggio da regimi terapeutici endovenosi a cadenza bisettimanale verso formulazioni profilattiche non sostitutive ha ridefinito la quotidianità delle persone affette dalla patologia.
«Esistono dei nuovi farmaci in corso di sperimentazione che consentono di prolungare sempre di più l’intervallo di trattamento con le terapie non sostitutive, parliamo di iniezioni sottocutanee una volta al mese, ottenendo l’azzeramento del rischio emorragico», spiega il Prof. Giancarlo Castaman, Presidente SISET. Risultati analoghi riguardano l’emofilia B e le situazioni cliniche più complesse: «Oggi possiamo utilizzare una via sottocutanea efficace nella maggior parte dei pazienti con inibitori, proseguendo un progresso costante nel settore».
La necessità di bilanciare efficacia biologica e semplificazione pratica emerge anche dalle parole della Prof.ssa Flora Peyvandi, Ordinario di Medicina Interna all’Università degli Studi di Milano. «Terapie che erano esclusivamente endovenose sono diventate sottocutanee. I pazienti con inibitore contro il fattore VIII dispongono di farmaci specifici più semplici o di trattamenti rebalancing, che potenziano la coagulazione riducendo l’attività anticoagulante senza dover infondere il fattore mancante». La disponibilità di fattori a lunga emivita e di molecole bispecifiche di nuova generazione amplia così lo spazio di una protezione individualizzata.
La dimensione epidemiologica più rilevante investe però i disordini trombotici, con milioni di cittadini in trattamento antitrombotico per fibrillazione atriale, trombosi venosa profonda o prevenzione secondaria post-ictus. Come evidenzia Castaman, la gestione clinica richiede di differenziare gli eventi arteriosi da quelli venosi: identificare la persistenza dei fattori di rischio permette di stabilire durata e schema del follow-up con anticoagulanti, minimizzando il pericolo di recidiva e gli eventi avversi emorragici.
Un capitolo specifico riguarda la salute della donna, dove i difetti dell’emostasi restano frequentemente sotto-diagnosticati. «Queste malattie sono spesso poco conosciute e c’è una ridotta sensibilità verso fasce di popolazione meno rappresentate nella letteratura scientifica, come le donne che affrontano problematiche legate al ciclo mestruale o a sanguinamenti post-riproduttivi, spesso attribuiti unicamente alla sfera ginecologica», precisa la Prof.ssa Elvira Grandone, Ordinario di Ginecologia e Ostetricia all’Università degli Studi di Foggia e Responsabile dell’Unità Emostasi e Trombosi dell’IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza. Grandone fa chiarezza anche sui trattamenti ormonali a base di estroprogestinici: «Il rischio trombotico in termini assoluti è modesto. Il nostro compito è selezionare con accuratezza le donne a rischio per personalizzare la scelta farmacologica, senza creare allarmismi ingiustificati».
Sul piano ordinistico e organizzativo, la complessità di queste patologie richiede competenze strutturate nelle strutture sanitarie. La SISET ha avviato un tavolo di confronto con FNOMCeO per ottenere il riconoscimento della figura dell’esperto in emostasi e trombosi, aprendo la discussione a tutte le società scientifiche dell’area.
L’innovazione farmacologica rimodella infine la gestione della piastrinopenia immune, patologia autoimmune rara che può colpire ogni fascia d’età e che comporta un incremento di circa il 40% del rischio di mortalità, in gran parte dovuto a complicanze emorragiche.
«Negli ultimi quindici anni la disponibilità di anticorpi monoclonali e farmaci trombopoietino-mimetici ha permesso di superare l’approccio chirurgico della splenectomia, pur storicamente associato a un 60% di pazienti liberi da malattia a dieci anni», chiarisce il Prof. Valerio De Stefano, Ordinario di Ematologia all’Università Cattolica del Sacro Cuore di Roma. L’impiego dei nuovi principi attivi stabilizza la conta delle piastrine e consente a circa il 25% dei pazienti trattati con TPO-mimetici di sospendere la terapia, richiedendo al contempo un attento controllo specialistico del potenziale paradosso trombotico associato alla risposta cellulare.
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