Asciminib, il farmaco che cambia la storia della leucemia mieloide cronica

Al Congresso Europeo di Ematologia 2025, Asciminib si conferma una delle terapie più promettenti per la leucemia mieloide cronica. Meno effetti collaterali, migliori risposte molecolari e qualità della vita più alta: ne parla il prof. Gianluca Breccia della Sapienza di Roma. La leucemia mieloide cronica (LMC) è una forma di tumore del sangue che, grazie alla ricerca, […]

GIORNATA MONDIALE DELLA FSHD: RICERCA, PROSPETTIVE DI CURA E DIRITTI DEI PAZIENTI

AL CENTRO DEL CONVEGNO NAZIONALE SULLA DISTROFIA FACIO-SCAPOLO OMERALE Ricerca scientifica, accesso alle cure e agli ausili per i pazienti all’interno di un disegno coordinato su tutto il territorio nazionale, assistenza adeguata e continuativa, inclusione e impegno condiviso possono trasformare il futuro di chi convive con la FSHD, la distrofia facio-scapolo-omerale. È quanto emerge dall’XI […]

🧬 Microangiopatia trombotica post-trapianto: una nuova speranza grazie a un anticorpo monoclonale

La microangiopatia trombotica post-trapianto è una complicanza rara ma gravissima, che può colpire soprattutto i bambini sottoposti a trapianto di cellule staminali ematopoietiche. Una ricerca internazionale presentata all’EHA 2025 rilancia la speranza per i bambini colpiti da questa grave complicanza post-trapianto, con risultati sorprendenti su sopravvivenza e risposta clinica.

Congresso annuale dell’Associazione Europea di Ematologia (EHA) Vertex presenta dati positivi a lungo termine e annuncia progressi sull’espansione dell’accesso globale a CASGEVY®

Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) ha annunciato oggi dati positivi a lungo termine relativi a exagamglogene autotemcel (exa-cel) derivanti da studi clinici globali condotti su persone affette da anemia falciforme severa (SCD) o beta-talassemia trasfusione-dipendente (TDT).

Epilessie rare e disturbi del neurosviluppo: una nuova speranza grazie a Radiprodil

Una collaborazione internazionale apre la strada a un farmaco innovativo per i bambini con crisi epilettiche gravi e patologie neurologiche genetiche oggi senza cura Nel campo delle epilessie rare e dei disturbi del neurosviluppo, la ricerca farmaceutica compie un passo avanti importante. Angelini Pharma ha annunciato una collaborazione strategica con la biotech americana Green Therapeutics Inc. per lo […]

Colite ulcerosa e Morbo di Crohn: svolta terapeutica con il primo inibitore selettivo dell’interleuchina 23

Guselkumab ottiene la doppia approvazione europea per il trattamento delle due principali malattie infiammatorie croniche intestinali. Un nuovo approccio terapeutico che promette efficacia, flessibilità e miglioramento della qualità di vita per milioni di pazienti. Le malattie infiammatorie croniche intestinali – in particolare colite ulcerosa e morbo di Crohn – affliggono milioni di persone in Europa e nel mondo, con sintomi spesso […]

Sclerosi Multipla: uno studio immunologico svela come le vescicole extracellulari – piccolissime entità biologiche – mostrano un grande potenziale nella malattia

Un nuovo studio, coordinato dal Dipartimento di Medicina Molecolare e Biotecnologie Mediche (DMMBM) dell’Università degli Studi di Napoli Federico II e dall’Istituto degli Endotipi in Oncologia, Metabolismo e Immunologia “G. Salvatore”, Consiglio Nazionale delle Ricerche (IEOMI-CNR) ha messo in luce il ruolo cruciale giocato da particolari minuscole entità biologiche, le vescicole extracellulari, nella perdita della […]