Congresso annuale dell’Associazione Europea di Ematologia (EHA) Vertex presenta dati positivi a lungo termine e annuncia progressi sull’espansione dell’accesso globale a CASGEVY®
– I dati di follow-up a lungo termine nei pazienti arruolati negli studi clinici confermano ulteriormente la durata dei benefici trasformativi di exa-cel –
– Sono stati inoltre conclusi diversi accordi di rimborsabilità, che hanno permesso di ampliare l’accesso a exa-cel a un maggior numero di pazienti in tutto il mondo –
Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) ha annunciato oggi dati positivi a lungo termine relativi a exagamglogene autotemcel (exa-cel) derivanti da studi clinici globali condotti su persone affette da anemia falciforme severa (SCD) o beta-talassemia trasfusione-dipendente (TDT).
I risultati, presentati in occasione del Congresso annuale dell’Associazione Europea di Ematologia (EHA), continuano a dimostrare i benefici clinici significativi e duraturi di exa-cel. Il follow-up più lungo nei pazienti con SCD ha superato ormai i 5.5 anni, che diventano oltre 6 nei pazienti con TDT, con una media rispettivamente di 39.4 e 43.5 mesi. Exa-cel è la prima e unica terapia approvata di editing genetico basata sulla tecnologia CRISPR/Cas9.
“Questi dati a lungo termine confermano ulteriormente che exa-cel può offrire significativi benefici clinici, duraturi nel tempo, alle persone eleggibili al trattamento affette da anemia falciforme o beta-talassemia trasfusione-dipendente”, ha affermato Franco Locatelli, M.D., Ph.D., Professore di Pediatria presso l’Università Cattolica del Sacro Cuore di Roma, Direttore del Dipartimento di Ematologia e Oncologia Pediatrica dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, Presidente del Comitato Direttivo del Programma TDT di Vertex e autore principale dei dati clinici su exa-cel nella TDT presentati al Congresso EHA.
“Considerata l’urgenza e il bisogno insoddisfatto di nuovi trattamenti trasformativi per queste patologie, sono particolarmente lieto dei notevoli progressi compiuti per rendere disponibile exa-cel ai pazienti eleggibili al trattamento nella pratica clinica quotidiana”.
I nuovi dati di follow-up a lungo termine provenienti dagli studi clinici su exa-cel presentati al Congresso:
• SCD: 43/45 (95.6%) dei pazienti valutabili con almeno 16 mesi di follow-up sono risultati liberi da crisi vaso-occlusive (VOC) per almeno 12 mesi consecutivi (VF12) negli studi CLIMB-121 e CLIMB-131 combinati (IC 95%: 84,9%, 99,5%). La durata media del periodo senza VOC è stata di 35.0 mesi (intervallo: 14.4 – 66.2 mesi).
◦ Tutti i pazienti valutabili (45/45 [100%]) hanno ottenuto l’assenza di ricoveri ospedalieri per VOC gravi per almeno 12 mesi consecutivi (HF12) negli studi CLIMB-121 e CLIMB-131 combinati (IC 95%: 92,1%, 100%), con una media senza ospedalizzazione di 36.1 mesi (intervallo: 14.5 – 66.2 mesi).
• TDT: 54/55 (98.2%) dei pazienti valutabili con almeno 16 mesi di follow-up hanno ottenuto l’indipendenza da trasfusioni per almeno 12 mesi consecutivi, con un valore medio ponderato di emoglobina (Hb) di almeno 9 g/dl (TI12) negli studi CLIMB-111 e CLIMB-131 combinati (IC 95%: 90,3%, 100%). La durata media dell’indipendenza da trasfusioni è stata di 40,5 mesi (intervallo: 13.6 – 70.8 mesi).
◦ L’unico paziente valutabile che non ha ottenuto TI12 è rimasto libero da trasfusioni per 14.8 mesi.
◦ La terapia di chelazione del ferro è stata sospesa per più di 6 mesi in 39/56 (69.6%) dei pazienti trattati in seguito all’infusione di exa-cel, con un sostenuto miglioramento dei livelli di ferritina e di ferro epatico, il che suggerisce che exa-cel abbia il potenziale per correggere un’eritropoiesi inefficace.
• I pazienti continuano a presentare livelli stabili di emoglobina fetale (HbF) e di editing allelico.
• Il profilo di sicurezza di exa-cel continua a essere generalmente coerente con il condizionamento mieloablativo a base di busulfano e con il trapianto autologo di cellule staminali emopoietiche.
Progressi nell’accesso globale a exa-cel
Grazie agli accordi di rimborsabilità, Vertex ha ottenuto l’accesso al trattamento per i pazienti eleggibili per SCD o TDT in diversi paesi, tra cui Austria, Bahrein, Danimarca, Inghilterra, Arabia Saudita, Irlanda del Nord, Scozia, Emirati Arabi Uniti, Stati Uniti e Galles. Vertex continua a collaborare a livello globale con gli enti governativi e le autorità preposte alla rimborsabilità, per garantire un accesso sostenibile ad altri pazienti eleggibili.
Informazioni sull’anemia falciforme (SCD)
L’anemia falciforme (SCD) è una malattia genetica debilitante, progressiva e che riduce l’aspettativa di vita. I pazienti affetti da SCD riportano punteggi di qualità della vita legati alla salute inferiori rispetto a quelli della popolazione generale e un significativo assorbimento di risorse sanitarie. La SCD colpisce i globuli rossi, che sono essenziali per trasportare l’ossigeno a tutti gli organi e i tessuti del corpo. La SCD provoca forti dolori, danni agli organi e una riduzione della durata della vita a causa dei globuli rossi deformati o “falcemici”. La caratteristica clinica della SCD è la crisi vaso-occlusiva (VOC), che è causata dall’ostruzione dei vasi sanguigni da parte dei globuli rossi falcemici e provoca un dolore importante e debilitante che può verificarsi in qualsiasi parte del corpo e in qualsiasi momento. La SCD richiede un trattamento per tutta la vita e un notevole impiego di risorse sanitarie e, in ultima analisi, comporta una riduzione dell’aspettativa di vita, una diminuzione della qualità della vita e una riduzione della produttività nell’arco della vita. In Europa, l’età media di morte dei pazienti affetti da SCD è di circa 40 anni.
Informazioni sulla beta talassemia trasfusione-dipendente (TDT)
La TDT è una malattia genetica grave e pericolosa per la vita. I pazienti affetti da TDT riportano punteggi di qualità della vita correlati alla salute inferiori alla popolazione generale e un significativo utilizzo di risorse sanitarie. La TDT richiede frequenti trasfusioni di sangue e una terapia chelante del ferro per tutta la vita. A causa dell’anemia, i pazienti affetti da TDT possono soffrire di affaticamento e mancanza di respiro, mentre i bambini possono avere problemi di crescita, ittero e difficoltà di alimentazione. Le complicazioni della TDT possono anche includere un ingrossamento della milza, del fegato e/o del cuore, ossa deformate e ritardo nella pubertà. La TDT richiede un trattamento per tutta la vita e un uso significativo delle risorse sanitarie e, in ultima analisi, comporta una riduzione dell’aspettativa di vita, una diminuzione della qualità della vita e una riduzione della produttività nell’arco della vita. In Europa, l’età media di morte dei pazienti affetti da TDT è di 50-55 anni.
