Emoglobinuria parossistica notturna: quando la ricerca restituisce energia e speranza ai pazienti
Obiettivo 12 nell’EPN: il progetto di Novartis che mette al centro la qualità della vita
Restituire energia significa restituire vita. Con questo messaggio si è aperto a Milano l’incontro “Obiettivo 12 nell’EPN”, promosso da Novartis in occasione della Giornata mondiale della consapevolezza sull’emoglobinuria parossistica notturna (EPN), una malattia rara del sangue che negli ultimi anni ha visto importanti progressi terapeutici e nuove prospettive per i pazienti.
Che cos’è l’emoglobinuria parossistica notturna
L’EPN è una malattia rara e acquisita del sangue causata da una mutazione nella cellula staminale emopoietica, che rende i globuli rossi più fragili e suscettibili alla distruzione da parte del sistema immunitario.
I sintomi possono essere subdoli e spesso portano a una diagnosi tardiva: stanchezza cronica, anemia, dolore addominale, cefalea e urine scure sono tra i segnali più frequenti.
La malattia può comportare complicanze gravi come la trombosi e, in alcuni casi, un’insufficienza midollare che riduce la produzione di cellule del sangue.
Come si diagnostica l’EPN
La diagnosi di emoglobinuria parossistica notturna è relativamente semplice e si basa su un prelievo di sangue venoso periferico, utile per individuare la presenza delle cellule alterate.
Secondo gli esperti, tutti i pazienti con anemia emolitica non autoimmune o con eventi trombotici atipici dovrebbero eseguire un test per escludere o confermare la patologia.
Le nuove terapie che cambiano la storia della malattia
Dal 2007 sono disponibili anticorpi monoclonali che bloccano la frazione C5 della cascata del complemento, il meccanismo alla base della distruzione dei globuli rossi.
Oggi, la ricerca ha compiuto un ulteriore passo avanti con inibitori prossimali diretti contro la frazione C3, e con nuovi farmaci sperimentali mirati al fattore D e al fattore B, capaci di agire più a monte del processo di emolisi.
Questi trattamenti rappresentano una vera svolta: permettono di personalizzare la terapia in base alle esigenze del singolo paziente, migliorando la gestione della malattia e la qualità della vita.
Il peso invisibile della fatigue
Uno degli aspetti più impattanti dell’EPN è la fatigue, una forma di stanchezza fisica e mentale che accompagna molti pazienti anche quando la malattia è sotto controllo.
Come emerso da una ricerca condotta da IQVIA Italia, la fatigue non è solo un sintomo clinico ma una condizione che compromette la vita lavorativa, sociale e affettiva.
Affrontarla significa restituire alle persone non solo salute, ma anche libertà di vivere pienamente la propria quotidianità.
L’impegno di Novartis con “Obiettivo 12 nell’EPN”
Con il progetto Obiettivo 12 nell’EPN, Novartis rinnova il proprio impegno in ematologia, con l’obiettivo di migliorare la sopravvivenza e la qualità di vita delle persone affette da malattie rare del sangue.
Grazie all’innovazione terapeutica, oggi è possibile controllare meglio la patologia, ridurre i sintomi e aiutare i pazienti a tornare a una vita più attiva e serena.
Guarda il servizio su Pianeta Salute TG
Nel servizio video di Pianeta Salute TG, realizzato durante l’incontro Obiettivo 12 nell’EPN, medici, ricercatori e rappresentanti di Novartis raccontano come la scienza stia trasformando la vita dei pazienti e aprendo nuove prospettive di cura per l’emoglobinuria parossistica notturna.
Un messaggio di consapevolezza e fiducia
L’EPN è una patologia complessa, ma oggi la conoscenza e la ricerca stanno offrendo ai pazienti una nuova speranza concreta. Diagnosi più tempestive, terapie mirate e attenzione alla qualità di vita rappresentano la chiave per affrontare questa malattia rara con rinnovata fiducia nel futuro.
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