Epilessie rare e disturbi del neurosviluppo: una nuova speranza grazie a Radiprodil
Una collaborazione internazionale apre la strada a un farmaco innovativo per i bambini con crisi epilettiche gravi e patologie neurologiche genetiche oggi senza cura
Nel campo delle epilessie rare e dei disturbi del neurosviluppo, la ricerca farmaceutica compie un passo avanti importante. Angelini Pharma ha annunciato una collaborazione strategica con la biotech americana Green Therapeutics Inc. per lo sviluppo e la futura commercializzazione di Radiprodil, un farmaco sperimentale che potrebbe rappresentare una svolta nel trattamento di patologie genetiche gravi e ad oggi non curabili.
Cosa sono le epilessie rare legate ai geni GRIN
Le epilessie rare correlate ai geni GRIN rientrano tra le malattie neurologiche rare più complesse: colpiscono in età pediatrica e sono spesso associate a crisi epilettiche difficili da controllare, ritardi cognitivi e dello sviluppo motorio, con un impatto devastante sulla qualità della vita dei bambini e delle loro famiglie.
Queste condizioni sono causate da anomalie genetiche che alterano il funzionamento del recettore NMDA (N-metil-D-aspartato), coinvolto nella trasmissione sinaptica, nella memoria e nei processi di apprendimento. Le mutazioni possono rendere il recettore iperattivo, causando un eccessivo afflusso di calcio nelle cellule nervose e determinando danni neuronali, squilibri elettrici e sintomi gravi come le crisi epilettiche.
Radiprodil: come funziona il farmaco innovativo
Radiprodil è un modulatore selettivo negativo del recettore NMDA. Ciò significa che si lega in modo mirato a una subunità del recettore difettoso, bloccandone l’eccessiva attivazione e contribuendo a ristabilire l’equilibrio neurologico. I primi studi hanno mostrato risultati promettenti sia sul piano della riduzione delle crisi epilettiche, sia sul miglioramento di alcune funzioni cognitive nei pazienti pediatrici.
Proprio per il suo potenziale terapeutico, Radiprodil ha già ottenuto due importanti riconoscimenti:
- La designazione di Breakthrough Therapy dalla FDA americana;
- L’inserimento nel programma PRIME dell’Agenzia Europea del Farmaco (EMA).
Questi status consentono percorsi di sviluppo accelerati, destinati ai farmaci che rispondono a bisogni medici non soddisfatti e che mostrano un beneficio clinico significativo.
L’impegno di Angelini Pharma in Europa
La partnership tra Angelini Pharma e Green Therapeutics prevede che l’azienda italiana si occupi dello sviluppo clinico, regolatorio e dell’accesso al farmaco nei Paesi europei e in altre aree chiave del mondo, escluso il Nord America. Una responsabilità importante che potrebbe, nei prossimi anni, cambiare concretamente la vita di molti bambini affetti da epilessia genetica rara.
Nel video in fondo all’articolo, la dottoressa Michela Procaccini, Medical Affairs Director di Angelini Pharma, spiega nel dettaglio il meccanismo d’azione di Radiprodil, l’origine delle patologie GRIN e l’impatto che questa terapia potrebbe avere nella pratica clinica.
Guarda il video: una svolta per le epilessie rare e i disturbi del neurosviluppo
Perché questa notizia è importante
La ricerca scientifica e farmaceutica nel campo delle epilessie rare sta finalmente offrendo nuove opportunità terapeutiche. Dopo anni di speranze disattese, Radiprodil potrebbe rappresentare la prima terapia mirata per un gruppo di pazienti ancora oggi privi di alternative efficaci.
In un’epoca in cui la medicina si muove verso la personalizzazione delle cure, notizie come questa dimostrano quanto la genetica e la farmacologia di precisione possano incidere concretamente sulla salute dei più fragili.
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