terapia di editing genico
13Feb, 2024

La Commissione Europea approva CASGEVY™ (exagamglogene autotemcel), la prima terapia di editing genico basata su CRISPR/Cas9 per il trattamento della beta-talassemia e dell’anemia falciforme

Oltre 8.000 pazienti di età pari o superiore a 12 anni con beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni o anemia falciforme severa saranno eleggibili al trattamento Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) ha annunciato oggi che la Commissione Europea ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata per CASGEVY™ (exagamglogene autotemcel [exa-cel]), una terapia di editing genico basata su tecnologia CRISPR/Cas9. […]

23Gen, 2024

BETA-TALASSEMIA: UN’INDAGINE SVELA IL PESO DELLA MALATTIA SU PAZIENTI E CAREGIVER: PIÙ DI 1 MESE ALL’ANNO DEDICATO A TERAPIE E TRASFERIMENTI VERSO I CENTRI DI CURA

Un’indagine condotta da Elma Research ha “misurato” quanto la gestione della cura e dei controlli sia significativa, dettando di fatto i tempi della vita dei pazienti. La malattia ha un forte impatto non solo psicologico, ma anche pratico sulla quotidianità: i pazienti devono spesso ridimensionare la propria vita e quella dei caregiver, compiere rinunce e […]

Prima terapia genica in UE basata su CRISPR per beta-talassemia
16Dic, 2023

Prima terapia genica in UE basata su CRISPR per beta-talassemia

Parere positivo da parte del CHMP di EMA per CASGEVY® (exagamglogene autotemcel), la prima terapia di editing genico basata su CRISPR/Cas9 per il trattamento della beta-talassemia trasfusione-dipendente e dell’anemia falciforme – Una volta approvata dalla Commissione Europea, i pazienti di età pari o superiore a 12 anni affetti da beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni (transfusion-dependent beta thalassemia, […]

Vertex e CRISPR Therapeutics annunciano che EMA ha accolto la domanda di autorizzazione all’immissione in commercio per exa-cel
25Gen, 2023

Vertex e CRISPR Therapeutics annunciano che EMA ha accolto la domanda di autorizzazione all’immissione in commercio per exa-cel

La presentazione della domanda è supportata dai risultati di due studi globali di Fase 3 condotti su exa-cel in persone affette da anemia falciforme o da beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni –  Vertex Pharmaceuticals (Europa) e CRISPR Therapeutics (Nasdaq: CRSP) annunciano oggi che l’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha accolto favorevolmente la domanda di autorizzazione […]