Presentati al Congresso EHA 2025 i dati dello studio APPULSE: il farmaco orale Iptacopan segna un cambiamento concreto per i pazienti con emoglobinuria parossistica notturna (EPN)
La microangiopatia trombotica post-trapianto è una complicanza rara ma gravissima, che può colpire soprattutto i bambini sottoposti a trapianto di cellule staminali ematopoietiche. Una ricerca internazionale presentata all’EHA 2025 rilancia la speranza per i bambini colpiti da questa grave complicanza post-trapianto, con risultati sorprendenti su sopravvivenza e risposta clinica.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) ha annunciato oggi dati positivi a lungo termine relativi a exagamglogene autotemcel (exa-cel) derivanti da studi clinici globali condotti su persone affette da anemia falciforme severa (SCD) o beta-talassemia trasfusione-dipendente (TDT).