sfingomielinasi acida | Pianeta Salute 2.0

27Nov, 2023

Malattie rare da accumulo lisosomiale: è disponibile anche in Italia olipudasi alfa, primo e unico trattamento specifico per l’ASMD

Con la pubblicazione in Gazzetta Ufficiale della Determina di rimborsabilità, è oggi disponibile anche in Italia olipudasi alfa, la prima e unica terapia enzimatica sostitutiva specifica per il trattamento delle manifestazioni non neurologiche, non centrali (non-CNS) dell’ASMD (deficit di sfingomielinasi acida) in pazienti pediatrici e adulti. L’ASMD, storicamente nota come malattia di Niemann-Pick di tipo A, A/B e […]

23Mag, 2022

Il CHMP raccomanda l’approvazione di olipudasi alfa, il primo e unico trattamento per l’ASMD

La raccomandazione del CHMP si basa sui risultati positivi di due studi clinici in cui olipudasi alfa ha dimostrato di apportare miglioramenti in molteplici manifestazioni cliniche non neurologiche dell’ASMD in pazienti in età pediatrica e adulti L’ASMD è una malattia rara, progressiva, che può potenzialmente portare a morte precoce, e per cui ad oggi non […]