Emoglobinopatie: percorsi di cura, rete nazionale e terapia genica - migliorare l’assistenza delle emoglobinopatie è oggi una necessità urgente
Al Congresso Europeo di Ematologia i dati che cambiano la storia di due malattie genetiche rare e invalidanti grazie a Exa-Cel: Anemia falciforme e beta-talassemia trasfusione dipendente. Addio trasfusioni e crisi vaso-occlusive per molti pazienti.
Parere positivo da parte del CHMP di EMA per CASGEVY® (exagamglogene autotemcel), la prima terapia di editing genico basata su CRISPR/Cas9 per il trattamento della beta-talassemia trasfusione-dipendente e dell’anemia falciforme – Una volta approvata dalla Commissione Europea, i pazienti di età pari o superiore a 12 anni affetti da beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni (transfusion-dependent beta thalassemia, […]
La presentazione della domanda è supportata dai risultati di due studi globali di Fase 3 condotti su exa-cel in persone affette da anemia falciforme o da beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni – Vertex Pharmaceuticals (Europa) e CRISPR Therapeutics (Nasdaq: CRSP) annunciano oggi che l’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha accolto favorevolmente la domanda di autorizzazione […]