Tumore della vescica: approvata in Italia la nuova terapia mirata Erdafitinib
Una nuova opzione per i pazienti con carcinoma uroteliale avanzato grazie alla prima terapia mirata contro l’alterazione FGFR3
L’approvazione da parte di AIFA di Erdafitinib, la prima terapia mirata per il tumore della vescica con alterazione genetica FGFR3, segna un passaggio decisivo nella gestione del carcinoma uroteliale avanzato. Per la prima volta, i pazienti con malattia metastatica o non operabile che presentano questa specifica mutazione dispongono di un trattamento disegnato sulle caratteristiche molecolari del tumore.
Il tumore della vescica è il quinto più diagnosticato in Italia e riguarda oltre 300.000 persone. La forma più diffusa è il carcinoma uroteliale, che può essere trattato efficacemente nelle fasi iniziali, ma che diventa aggressivo quando raggiunge uno stadio avanzato. Per questi pazienti, dopo la chemioterapia e l’immunoterapia, le opzioni terapeutiche erano fino ad oggi estremamente limitate.
Erdafitinib, terapia orale da assumere una volta al giorno, agisce bloccando selettivamente il recettore FGFR3, alterato fino nel 20–25% dei tumori della vescica e nel 50% delle neoplasie dell’alta via escretrice. Come ha spiegato il dottor Calabrò, l’introduzione di questa molecola «cambia decisamente la storia del trattamento della malattia» e apre la strada a una nuova era di medicina di precisione anche in ambito urologico. L’ampia analisi genomica condotta negli ultimi anni ha infatti permesso di individuare le mutazioni più rilevanti, rendendo possibile un approccio davvero personalizzato.
Secondo la dottoressa Gianna Tempo, coinvolta negli studi registrativi, AIFA ha approvato la rimborsabilità del farmaco grazie alle evidenze dello studio mondiale di fase 3, che ha dimostrato una maggior sopravvivenza globale e una significativa riduzione del rischio di progressione rispetto alla chemioterapia tradizionale. Inoltre, la modalità orale rappresenta un beneficio concreto per i pazienti, che possono gestire la terapia a domicilio e ridurre gli accessi ospedalieri.
Per accedere al trattamento è essenziale eseguire un test genetico FGFR3, oggi non ancora rimborsato dai Livelli Essenziali di Assistenza. Questo crea un problema di equità e accesso, come sottolinea il dottor Calabrò: «I pazienti che vivono in periferia o in strutture che non dispongono del test rischiano di non poter accedere alla terapia». La comunità scientifica e le associazioni dei pazienti stanno chiedendo l’inserimento del test nei LEA, un passo fondamentale per garantire che la medicina di precisione sia davvero alla portata di tutti.
Anche l’industria gioca un ruolo chiave. Alessandra Baldini, Direttrice Medica Innovative Medicine Italia di Johnson & Johnson, ha ricordato come l’impegno nella ricerca abbia portato allo sviluppo di numerose nuove molecole oncologiche:
«Erdafitinib è la prima terapia target per il carcinoma uroteliale metastatico e rappresenta un esempio concreto di come la ricerca possa aprire nuove possibilità terapeutiche».
L’arrivo di una terapia mirata per il tumore della vescica non è solo un progresso farmacologico, ma un cambiamento culturale. Significa riconoscere il valore della diagnosi molecolare, dell’accesso uniformato ai test e della necessità di personalizzare sempre di più i percorsi di cura.
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La prevenzione, la diagnosi tempestiva e l’innovazione terapeutica restano le vie principali per migliorare le prospettive dei pazienti e costruire un futuro in cui anche le malattie più aggressive possano essere affrontate con strumenti più efficaci.
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