Arriva in Italia la prima terapia a base di foslevodopa/foscarbidopa in infusione sottocutanea per le persone affette da malattia di Parkinson in fase avanzata
- L’Agenzia regolatoria dà il via libera alla rimborsabilità della combinazione foslevodopa/ foscarbidopa per uso sottocutaneo per il trattamento della malattia di Parkinson in fase avanzata con gravi fluttuazioni motorie e ipercinesia o discinesia
- La combinazione è la prima e unica terapia a base di foslevodopa/foscarbidopa in infusione sottocutanea continua per 24 ore
- La somministrazione continua aiuta i pazienti a controllare efficacemente i sintomi motori e i movimenti involontari
AbbVie annuncia l’arrivo della combinazione foslevodopa/foscarbidopa per uso sottocutaneo per il trattamento della malattia di Parkinson in fase avanzata, rispondenti a levodopa, con gravi fluttuazioni motorie e ipercinesia o discinesia (movimento eccessivo), nel caso in cui le combinazioni di medicinali per il Parkinson disponibili non abbiano dato risultati soddisfacenti1.
È la prima e unica terapia a base di foslevodopa/foscarbidopa in infusione sottocutanea a somministrazione continua, 24 ore su 24, che può aiutare i pazienti a prolungare il periodo in cui i sintomi sono ben controllati, generalmente definito come stato di “On”.2
Il Parkinson è tra le malattie neurodegenerative più diffuse che colpisce circa 6,1 milioni di persone nel mondo3. In Italia si stimano oltre 300mila persone, un numero che si prevede raddoppierà entro il 2050. Si tratta di una patologia complessa che è caratterizzata da tremore, rigidità muscolare, lentezza dei movimenti e difficoltà di equilibrio.4
“Le persone che convivono con il Parkinson devono affrontare sfide quotidiane e incertezze, soprattutto quando la malattia progredisce e i sintomi non sono più adeguatamente controllati, nonostante l’ottimizzazione delle terapie. In questa fase i pazienti tendono a sperimentare una maggiore disabilità e una ridotta capacità di svolgere le attività della vita quotidiana5” dichiara Annalisa Iezzi, Direttore Medico di AbbVie. “Per questo, negli anni, la nostra ricerca e sviluppo si è indirizzata sempre più verso lo studio di soluzioni che permettano ai pazienti e alle loro famiglie una migliore gestione della patologia e della propria quotidianità, anche nelle ore più difficili, come quelle serali e notturne”.
Lo sviluppo della nuova combinazione è stato supportato da due studi di Fase 3: uno studio della durata di 12 mesi (studio M15-741) che ha valutato la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia a lungo termine dell’infusione sottocutanea continua;6 e uno studio della durata di 12 settimane (studio M15-736) che ha confrontato l’efficacia e la sicurezza della combinazione foslevodopa/foscarbidopa con la levodopa/carbidopa per via orale2 .
“Questa approvazione rappresenta un progresso significativo per i pazienti affetti dalla malattia di Parkinson, che storicamente hanno avuto opzioni di trattamento limitate per gli stadi avanzati” sottolinea Angelo Antonini, MD, PhD, Professore di Neurologia presso il Dipartimento di Neuroscienze dell’Università di Padova. “Quando il trattamento orale non è più sufficiente a migliorare le fluttuazioni motorie, i pazienti hanno bisogno di opzioni alternative. L’infusione 24 ore su 24 consente una somministrazione continua di levodopa, che è tuttora il gold standard della terapia”.
“Il Parkinson, nella sua progressione, può richiedere un notevole impegno fisico ed emotivo non solo per i pazienti ma anche per chi si ne prende cura e per le famiglie, che spesso svolgono un ruolo di supporto fondamentale nella loro vita quotidiana” conclude il Prof. Michele Tinazzi, Professore Ordinario di Neurologia presso il Departimento di Neuroscienze, Biomedicina e Movimento dell’Università di Verona e Presidente della Società Parkinson e Disordini del Movimento. “La ricerca scientifica rende oggi disponibile una nuova strategia terapeutica che può migliorare la qualità di vita dei pazienti. È fondamentale adesso garantire a tutti un accesso omogeneo alla cura nelle diverse Regioni italiane e favorire una migliore gestione di questi pazienti anche nella fase avanzata di malattia”.
Informazioni sulla combinazione foslevodopa/foscarbidopa
La combinazione foslevodopa/foscarbidopa è una soluzione per infusione sottocutanea continua per 24 ore per il trattamento della malattia di Parkinson in stadio avanzato rispondente alla levodopa, con gravi fluttuazioni motorie e ipercinesia o discinesia, quando le combinazioni disponibili di medicinali per il Parkinson non hanno dato risultati soddisfacenti.
Informazioni sullo studio di fase 3 M15-7416
Lo studio di Fase 3 ha valutato la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia dell’esposizione giornaliera di 24 ore all’infusione sottocutanea continua della combinazione foslevodopa/foscarbidopa in persone con malattia di Parkinson avanzata i cui sintomi motori non erano adeguatamente controllati dal trattamento in corso. L’endpoint primario era la valutazione della sicurezza e della tollerabilità della combinazione foslevodopa/foscarbidopa. Gli endpoint secondari comprendevano le variazioni rispetto al basale dei tempi normalizzati di “Off” e “On”, la percentuale di pazienti che riferivano acinesia mattutina e il punteggio medio del questionario sulla qualità di vita. Lo studio è stato condotto in 58 Centri in 13 Paesi (Australia, Belgio, Canada, Danimarca, Germania, Italia, Giappone, Paesi Bassi, Russia, Spagna, Svezia, Regno Unito e Stati Uniti). I pazienti eleggibili comprendevano adulti di 30 anni o più con diagnosi di malattia di Parkinson idiopatica responsiva alla levodopa, che sperimentavano una media di almeno 2,5 ore di tempo in “Off” al giorno, come valutato dal diario del paziente. Ulteriori informazioni sullo studio sono disponibili su www.clinicaltrials.gov (NCT03781167).
Informazioni sullo studio di fase 3 M15-7362
Lo studio di Fase 3, in doppio cieco, doppio mascherato, ha confrontato l’efficacia, la sicurezza e la tollerabilità della combinazione foslevodopa/foscarbidopa rispetto a levodopa/carbidopa a rilascio immediato per via orale (LD/CD) in pazienti con malattia di Parkinson avanzata. Ai partecipanti è stato fornito un diario (il PD Diary) per valutare il loro stato motorio durante il giorno. L’endpoint primario era il tempo in “ON” senza discinesie fastidiose. Lo studio ha incluso 141 partecipanti che sono stati assegnati in modo casuale e hanno ricevuto il trattamento in 65 centri negli Stati Uniti e in Australia. I partecipanti sono stati randomizzati per ricevere foslevodopa/foscarbidopa in infusione sottocutanea continua più capsule orali di placebo di LD/CD oppure capsule orali contenenti LD/CD a rilascio immediato più somministrazione sottocutanea continua di una soluzione di placebo di foslevodopa/foscarbidopa per 24 ore. La durata del trattamento è stata di 12 settimane.
Pertanto l’infusione sottocutanea continua per 24 ore di foslevodopa/foscarbidopa ha evidenziato un favorevole profilo beneficio-rischio e rappresenta una valida alternativa non chirurgica per i pazienti con Malattia di Parkinson in fase avanzata consentendo non solo un buon controllo delle fluttuazioni motorie ma anche un miglioramento della qualità del sonno e dell’acinesia mattutina contribuendo, in tal modo, al miglioramento della qualità di vita dei pazienti.
References
1 Foslevodopa/Foscarbidopa solution for infusion Summary of Product Characteristics. November 2023
2 Soileau M., et al. Safety and efficacy of continuous subcutaneous foslevodopa-foscarbidopa in patients with advanced Parkinson’s disease: a randomised, double-blind, active-controlled, phase 3 trial. The Lancet Neurology. December 2022.
3 Armstrong MJ. and Okun, MS. (2020). Diagnosis and Treatment of Parkinson Disease. A Review. JAMA 2020; 323(6): 548-560.
4 “What is Parkinson’s?” Parkinson’s Foundation. Available at: https://www.parkinson.org/understanding-parkinsons/what-is-parkinsons. Accessed: August 29, 2023.
5 Malaty IA et al. (2022). Does the 5-2-1 criteria identify patients with advanced Parkinson’s disease? Real-world screening accuracy and burden of 5-2-1-positive patients in 7 countries. Gainsville: BCM Neurology.
6 Aldred J., et al. Continuous Subcutaneous Foslevodopa/Foscarbidopa in Parkinson’s Disease: Safety and Efficacy Results From a 12-Month, Single-Arm, Open-Label, Phase 3 Study. Journal of Neurology & Therapy. August 2023.
