Emoglobinuria Parossistica Notturna: una nuova terapia orale migliora la qualità della vita
Presentati al Congresso EHA 2025 i dati dello studio Pulse: il farmaco orale Iptacopan segna un cambiamento concreto per i pazienti con EPN. Il prof. Bruno Fattizzo spiega perché questa novità rappresenta una svolta terapeutica anche in Italia.
Una nuova era per l’emoglobinuria parossistica notturna (EPN)
L’emoglobinuria parossistica notturna (EPN) è una malattia rara del sangue che può compromettere gravemente la qualità della vita. Ma una nuova opzione terapeutica, presentata al recente Congresso dell’European Hematology Association (EHA) 2025, promette di cambiare la gestione clinica di molti pazienti. Parliamo di Iptacopan, il primo farmaco orale per EPN ora disponibile anche in Italia.
Il prof. Bruno Fattizzo, esperto ematologo, ha illustrato ai microfoni di Pianeta Salute i dati più rilevanti emersi dallo studio Pulse, che ha coinvolto pazienti con EPN in condizioni cliniche particolari: anemici ma con livelli di emoglobina superiori a 10 g/dL.
Cosa dice lo studio Pulse: risultati concreti e incoraggianti
Per anni, il valore soglia di 10 g/dL di emoglobina è stato considerato un punto di riferimento per monitorare la stabilità clinica nei pazienti con EPN. Tuttavia, molti di questi pazienti continuano a manifestare sintomi debilitanti e una qualità della vita compromessa, pur rimanendo sopra quella soglia.
Secondo i dati dello studio Pulse, l’assunzione quotidiana di Iptacopan, terapia orale specifica per l’EPN, ha permesso di:
- Portare i livelli di emoglobina sopra i 12 g/dL nella maggior parte dei pazienti trattati;
- Ottenere un miglioramento tangibile della qualità della vita, con riduzione della sintomatologia e maggiore energia quotidiana.
Questi risultati non sono solo numeri: rappresentano un cambio di paradigma nella gestione dell’EPN, soprattutto per quei pazienti che fino a oggi non avevano accesso a trattamenti efficaci e sostenibili.
Iptacopan disponibile anche in Italia: cosa cambia per i pazienti
L’approvazione e la prossima rimborsabilità di Iptacopan in Italia apre nuove possibilità terapeutiche. Per i pazienti con emoglobinuria parossistica notturna, poter assumere un farmaco per via orale – senza infusioni periodiche – rappresenta un grande passo avanti in termini di autonomia e qualità di vita.
Il farmaco, già approvato a livello europeo, sta per diventare disponibile anche nel nostro Paese, offrendo una risposta concreta a una patologia cronica che fino a poco tempo fa lasciava spazio a poche opzioni terapeutiche.
Guarda l’intervista al prof. Fattizzo
Nel video qui sotto, il prof. Bruno Fattizzo spiega in modo chiaro e accessibile i risultati dello studio Pulse, il profilo del paziente ideale e cosa aspettarsi nei prossimi mesi per l’accesso alla nuova terapia orale per EPN in Italia. Un approfondimento utile per pazienti, caregiver e operatori sanitari.
Perché questa terapia è una svolta per l’emoglobinuria parossistica notturna
L’emoglobinuria parossistica notturna è una malattia poco conosciuta, ma molto impattante. Colpisce i globuli rossi, provocando anemia emolitica, affaticamento cronico, rischio di trombosi e danni agli organi. Le terapie finora disponibili erano limitate e spesso invasive.
Con l’introduzione di Iptacopan, per la prima volta i pazienti possono contare su:
- Un trattamento orale semplice e continuo
- Maggiore controllo dei valori di emoglobina
- Una qualità della vita migliore nel lungo termine
Approfondisci con noi
Se ti interessano le novità terapeutiche, le malattie rare, e tutto ciò che riguarda la ricerca in ematologia, continua a seguirci. Su Pianeta Salute trovi video, articoli e approfondimenti sempre aggiornati.
#emoglobinuria #ematologia #terapiaorale #malattierare #salute
