Il CHMP raccomanda l’approvazione di olipudasi alfa, il primo e unico trattamento per l’ASMD

• La raccomandazione del CHMP si basa sui risultati positivi di due studi clinici in cui olipudasi alfa ha dimostrato di apportare miglioramenti in molteplici manifestazioni cliniche non neurologiche dell’ASMD in pazienti in età pediatrica e adulti
• L’ASMD è una malattia rara, progressiva, che può potenzialmente portare a morte precoce, e per cui ad oggi non esiste alcun trattamento approvato in Europa

l Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha espresso parere positivo nei confronti di olipudasi alfa, raccomandando l’approvazione di questa terapia enzimatica sostitutiva attualmente in fase di sperimentazione in Europa come trattamento delle manifestazioni non correlate al sistema nervoso centrale (non-CNS) del deficit di sfingomielinasi acida (ASMD) in pazienti pediatrici e adulti con ASMD di tipo A/B e ASMD di tipo B.

Il parere positivo del CHMP si basa sui dati degli studi clinici ASCEND e ASCEND-Peds, che hanno dimostrato che olipudasi alfa apporta un miglioramento robusto e clinicamente rilevante della funzione polmonare (misurata dalla capacità di diffusione alveolo-capillare del monossido di carbonio, o DLco) e una riduzione dei volumi della milza e del fegato, con un profilo di sicurezza ben tollerato in adulti e bambini con ASMD.L’EMA aveva precedentemente assegnato ad olipudasi alfa la designazione PRIority MEdicines, nota anche come PRIME, e il dossier è stato esaminato nell’ambito della valutazione accelerata dell’EMA, volta a favorire e accelerare il processo normativo per i farmaci in fase di sperimentazione che possono offrire un vantaggio terapeutico importante rispetto ai trattamenti esistenti o beneficiare i pazienti che non hanno opzioni terapeutiche. La Commissione europea esaminerà la raccomandazione del CHMP e si prevede che prenderà una decisione definitiva nei prossimi mesi.

Olipudasi alfa

Olipudasi alfa è una terapia enzimatica sostitutiva progettata per sostituire la sfingomielinasi acida (ASM) carente o difettosa, enzima che consente di degradare la sfingomielina. L’accumulo di sfingomielina nelle cellule può causare danni ai polmoni, alla milza, al fegato e ad altri organi, portando potenzialmente a una morte precoce. Olipudasi alfa è attualmente in sviluppo clinico in pazienti in età pediatrica e adulti come trattamento delle manifestazioni non neurologiche dell’ASMD. Olipudasi alfa non è stato studiato in pazienti affetti da ASMD di tipo A. 

Nel marzo 2022, olipudasi alfa è stato approvato in Giappone con la designazione SAKIGAKE (vale a dire terapia “pioneristica”), che rappresenta la prima approvazione al mondo ottenuta da olipudasi alfa. Negli Stati Uniti, dove l’olipudasi alfa ha ricevuto la designazione di Breakthrough Therapy, la Food and Drug Administration (FDA) ha esteso di tre mesi la revisione della domanda di licenza biologica (BLA), ponendo come nuova data limite per la decisione della FDA (data PDUFA) il 3 ottobre 2022.

L’ASMD, ovvero deficit di sfingomielinasi acida

Storicamente identificata come malattia di Niemann-Pick (NPD) di tipo A e di tipo B, l’ASMD è una malattia ultra-rara, progressiva e potenzialmente pericolosa per la vita. L’ASMD è caratterizzata da uno spettro di malattia causato dalla stessa carenza enzimatica e due fenotipi che possono rappresentare le estremità opposte di un continuum, l’ASMD tipo A e l’ASMD tipo B. L’ASMD di tipo A/B rappresenta una forma intermedia che include vari gradi di coinvolgimento neurologico.