Colangite Biliare Primitiva: il CHMP raccomanda l’approvazione di linerixibat per il prurito colestatico
Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha espresso parere favorevole raccomandando l’approvazione di linerixibat nell’Unione Europea. La raccomandazione riguarda il trattamento del prurito colestatico nei pazienti adulti affetti da colangite biliare primitiva (CBP).
Se approvato definitivamente dalla Commissione Europea nei prossimi mesi, linerixibat rappresenterà il primo inibitore di IBAT indicato specificamente per questa patologia.
Che cos’è la Colangite Biliare Primitiva e come si manifesta il prurito colestatico?
La colangite biliare primitiva (CBP) è una malattia epatica autoimmune rara in cui l’alterazione del flusso biliare causa un accumulo in circolo di acidi biliari e altri mediatori. Questo meccanismo induce il prurito colestatico, una sensazione di prurito profondo e interno che non trova sollievo con lo sfregamento o il grattamento.
- Impatto sui pazienti: Il prurito colestatico colpisce fino all’89% delle persone con CBP.
- Sintomi associati: Provoca gravi disturbi del sonno, stanchezza cronica e una sensazione di affaticamento debilitante.
- Progresione della malattia: La CBP può evolvere verso la cirrosi e l’insufficienza epatica, rendendo necessario il trapianto di fegato. Tuttavia, il prurito può manifestarsi in qualsiasi stadio della malattia, indipendentemente dai controlli biochimici.
Che cos’è linerixibat e come funziona?
Linerixibat è una molecola sviluppata come inibitore del trasportatore ileale degli acidi biliari (IBAT). Agendo a livello intestinale, riduce il riassorbimento degli acidi biliari e contribuisce a diminuire i livelli circolanti dei mediatori responsabili della sensazione sistemica di prurito.
Risultati dello studio clinico di Fase III GLISTEN
Il parere favorevole del CHMP si fonda sui dati dello studio internazionale di Fase III GLISTEN, che ha valutato l’efficacia e la sicurezza del farmaco rispetto al placebo:
- Riduzione del prurito: Lo studio ha raggiunto l’endpoint primario e i principali endpoint secondari, mostrando un miglioramento rapido, significativo e sostenuto del prurito colestatico.
- Miglioramento del sonno: È stata documentata una riduzione dell’interferenza del prurito sulla qualità del riposo notturno.
- Profilo di sicurezza: La tollerabilità è risultata coerente con le fasi di studio precedenti e con il meccanismo d’azione della classe terapeutica.
Le prospettive per i pazienti e l’impegno nella ricerca
L’approvazione di linerixibat nei mercati europei andrebbe a colmare un importante vuoto terapeutico per una condizione che spesso risulta poco diagnosticata o non adeguatamente trattata nelle cartelle cliniche.
“Il parere favorevole del CHMP per linerixibat rappresenta un traguardo fondamentale per le persone affette da colangite biliare primitiva che soffrono di prurito colestatico, un sintomo debilitante che può impattare seriamente la qualità della vita,” ha commentato Francesco Balestrieri, CEO di Alfasigma. “Questa raccomandazione ci avvicina all’obiettivo di rendere disponibile una nuova opzione terapeutica per i pazienti idonei e supporta la strategia volta a consolidare il nostro impegno nelle cure specialistiche e nelle malattie rare.”
Il farmaco ha già ottenuto l’autorizzazione all’uso negli Stati Uniti e nel Regno Unito. La decisione finale della Commissione Europea per l’immissione in commercio nei paesi dell’Unione Europea è prevista nei prossimi mesi.
Scheda di sintesi
- Qual è la novità su linerixibat?Il CHMP dell’EMA ha raccomandato l’approvazione dell’inibitore di IBAT linerixibat nell’Unione Europea per il trattamento del prurito colestatico in adulti con CBP.
- Per quale patologia è indicato?Per la colangite biliare primitiva (CBP), una malattia epatica autoimmune rara.
- Quali sono i benefici evidenziati dagli studi?Nello studio di Fase III GLISTEN, il trattamento ha mostrato una riduzione significativa del prurito e un miglioramento dell’interferenza del sintomo sul sonno.
- Qual è lo stato autorizzativo?Già approvato negli USA e nel Regno Unito, è in attesa della decisione finale della Commissione Europea per l’UE.
