La miastenia gravis è una patologia autoimmune che può cambiare la vita di chi ne soffre. Ma oggi nuove terapie offrono speranza e qualità di vita. Cos’è la miastenia grave? La miastenia grave (o miastenia gravis) è una malattia rara autoimmune che colpisce la giunzione neuromuscolare, ovvero il punto di comunicazione tra nervi e muscoli. I sintomi della miastenia grave […]
Lo studio CALYPSO mostra risultati incoraggianti per la terapia dell’ipoparatiroidismo cronico L’ipoparatiroidismo cronico è una malattia rara ma diffusa, che colpisce oltre 200.000 persone tra Europa e Stati Uniti, con una netta prevalenza nelle donne. È causato da una produzione insufficiente di ormone paratiroideo (PTH), fondamentale per mantenere il giusto equilibrio di calcio e fosfato […]
🔎 Come garantire la continuità delle cure per i giovani con malattie rare? Il passaggio dall’età pediatrica all’età adulta è una fase critica per chi convive con una malattia rara, soprattutto se associata a disturbi del neurosviluppo. In questo video, il Prof. Renato Borgatti, direttore della Neuropsichiatria Infantile della Fondazione Mondino, spiega le maggiori criticità […]
A Palazzo Wedekind, nel cuore di Roma, si è appena concluso un evento cruciale dedicato alla Giornata Mondiale delle Malattie Rare, un’occasione di confronto tra istituzioni, medici e associazioni pazienti per affrontare le sfide legate alla diagnosi precoce, all’accesso ai farmaci innovativi e alla qualità della vita di chi convive con una patologia rara. In Italia, […]
Ogni anno, la Giornata Mondiale delle Malattie Rare accende i riflettori su una realtà che riguarda oltre 2 milioni di persone solo in Italia. Dietro ogni malattia rara c’è una storia, un volto, un nome che merita di essere riconosciuto. La campagna “Chiamale per nome”, promossa da Sanofi, vuole ricordare che i pazienti non sono […]
L’amiloidosi è una malattia rara e poco conosciuta, ma che sta guadagnando attenzione mediatica grazie alla recente diagnosi del celebre fotografo Oliviero Toscani. Questa patologia può colpire vari organi, ma una delle sue forme più gravi è l’amiloidosi cardiaca, che colpisce il cuore. In questo articolo, esploreremo cos’è l’amiloidosi, quali sono i fattori di rischio, […]
Presentato oggi il progetto che punta a sensibilizzare Clinici, Istituzioni e cittadini sulla Malattia di Fabry e suggerisce un comportamento alimentare in grado di alleviare le sofferenze delle persone con malattia rara. È stato presentato oggi, il progetto Fabry’s Kitchen, promosso dal Centro di Coordinamento Regionale Malattie Rare di Regione Campania e realizzato con il contributo non condizionante […]
LIVMARLI è il primo e unico farmaco disponibile e rimborsato in Italia per il trattamento del prurito colestatico in pazienti con sindrome di Alagille Mirum Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: MIRM), azienda biofarmaceutica impegnata nello sviluppo di trattamenti per malattie rare, ha annunciato oggi che Livmarli è indicato per il trattamento del prurito colestatico in pazienti affetti […]
La nona edizione della Summer School 2022 si è conclusa portando a casa risultati concreti e proposte da attuare La nona edizione della Summer School di Motore Sanità dal titolo “IL PNRR TRA ECONOMIA DI GUERRA ED INNOVAZIONE DIROMPENTE” si è conclusa portando a casa risultati concreti e proposte da attuare. Tre giorni di lavoro, […]
Il progetto, patrocinato dall’Associazione Italiana Miastenia e Malattie Immunodegenerative Amici del Besta (A.I.M.) si propone di dare un supporto alla comunità dando voce alle persone che vivono con questa patologia attraverso le loro esperienze e i bisogni vissuti in prima persona Alexion Pharma Italy, parte di AstraZeneca, annuncia il lancio di gMG Your Way, il podcast […]