L’amiloidosi è una malattia rara e poco conosciuta, ma che sta guadagnando attenzione mediatica grazie alla recente diagnosi del celebre fotografo Oliviero Toscani. Questa patologia può colpire vari organi, ma una delle sue forme più gravi è l’amiloidosi cardiaca, che colpisce il cuore. In questo articolo, esploreremo cos’è l’amiloidosi, quali sono i fattori di rischio, […]
Presentato oggi il progetto che punta a sensibilizzare Clinici, Istituzioni e cittadini sulla Malattia di Fabry e suggerisce un comportamento alimentare in grado di alleviare le sofferenze delle persone con malattia rara. È stato presentato oggi, il progetto Fabry’s Kitchen, promosso dal Centro di Coordinamento Regionale Malattie Rare di Regione Campania e realizzato con il contributo non condizionante […]
LIVMARLI è il primo e unico farmaco disponibile e rimborsato in Italia per il trattamento del prurito colestatico in pazienti con sindrome di Alagille Mirum Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: MIRM), azienda biofarmaceutica impegnata nello sviluppo di trattamenti per malattie rare, ha annunciato oggi che Livmarli è indicato per il trattamento del prurito colestatico in pazienti affetti […]
La nona edizione della Summer School 2022 si è conclusa portando a casa risultati concreti e proposte da attuare La nona edizione della Summer School di Motore Sanità dal titolo “IL PNRR TRA ECONOMIA DI GUERRA ED INNOVAZIONE DIROMPENTE” si è conclusa portando a casa risultati concreti e proposte da attuare. Tre giorni di lavoro, […]
Il progetto, patrocinato dall’Associazione Italiana Miastenia e Malattie Immunodegenerative Amici del Besta (A.I.M.) si propone di dare un supporto alla comunità dando voce alle persone che vivono con questa patologia attraverso le loro esperienze e i bisogni vissuti in prima persona Alexion Pharma Italy, parte di AstraZeneca, annuncia il lancio di gMG Your Way, il podcast […]
La raccomandazione del CHMP si basa sui risultati positivi di due studi clinici in cui olipudasi alfa ha dimostrato di apportare miglioramenti in molteplici manifestazioni cliniche non neurologiche dell’ASMD in pazienti in età pediatrica e adulti L’ASMD è una malattia rara, progressiva, che può potenzialmente portare a morte precoce, e per cui ad oggi non […]
NELLA GIORNATA DELLE MALATTIE RARE, ECCO 10 ISTANZE CHE DAI PAZIENTI VENGONO PRESENTATE AI REFERENTI REGIONALI TERESA PETRANGOLINI: UNA VOCE DI ADVOCACY INTERREGIONALE PER FACILITARE LA PRESA IN CARICO DEI PAZIENTI A POCHI MESI DALL’APPROVAZIONE DELLA 175/2021 Le persone con malattie rare sono spesso “invisibili”: la Giornata mondiale delle Malattie Rare (28 febbraio 2022) vuole […]
La telemedicina mette in contatto medici e pazienti grazie alla formazione in ‘medicina digitale’, il corso di formazione a Chieti Nelle malattie rare e croniche, i bisogni e le necessità dei pazienti si scontrano con le problematiche organizzative delle strutture assistenziali. Farmacisti, clinici, infermieri, e personale d’assistenza sono lo snodo che può facilitare o ostacolare […]
RITARDO DIAGNOSTICO MEDIO PER I PAZIENTI CON ANGIOEDEMA EREDITARIO (HAE) DI TIPO I DI 8,5 ANNI, SINO A 21 ANNI PER IL TIPO II L’angioedema è un edema localizzato ed autolimitante presente a livello dei tessuti sottocutanei e della sottomucosa, che si verifica a seguito di un temporaneo aumento della permeabilità vascolare, causata dal rilascio di […]
Curare l’emofilia in tempo di pandemia: Takeda garantisce servizi a supporto dei pazienti come l’infusione domiciliare, il prelievo di sangue a domicilio per la valutazione della PK e la riabilitazione fisioterapica domiciliare. Annarita Egidi: “In tema di emofilia, il sistema Paese deve ora contribuire ad incentivare la costituzione di una ‘alleanza’ tra comunità scientifica, industria […]